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SMA 원샷 치료제 '졸겐스마' 5세 환자서도 효능 입증
[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 척수성 근위축증(SMA) 원샷 치료제 '졸겐스마(오나셈노진 아베파보벡)'가 약 5세 소아 환자에서도 운동 기능 개선 효과를 보인 것으로 나타났다. 이에 SMA 소아환자 치료서 졸겐스마의 적응증 확장 가능성은 한층 커질 전망이다. 노바티스는 최근 약 5세 소아 환자에서 졸겐스마의 임상적 혜택을 뒷받침하는 새 데이터를 발표했다. 연구에서는 SMN1 유전자에 이중 병렬 돌연변이가 있고, SMN2 유전자의 복제본 수에 관계없이 증상이 있는 SMA 소아 환자 24명을 대상으로 했다. 이들은 생후 18개월에서
최성훈 기자24.03.06 11:56
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초고가 치료제 '졸겐스마', 지난해 '성과평가'‥94% 성공적
[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 원샷 치료제이자 초고가 신약으로 화제를 모았던 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'의 지난해 '성과평가' 결과는 어땠을까. 건강보험심사평가원이 6월, 9월, 12월에 공개한 성과평가 결과 보고서에 따르면, 17사례 중 단 1건만 실패였고 나머지는 의미 있는 개선이 있다고 보고됐다. 이를 통해 졸겐스마를 투약한 환자 중 약 94%는 치료 효과를 본 것으로 드러났다. 국내에서는 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 '졸겐스마', 바이오젠 코리아의 '스핀라자(뉴시너센)', 한국로슈의 '에브리스디(리스디플
박으뜸 기자24.01.02 11:50
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