희귀질환 의료기기 행정·재정 지원 법적 근거 마련돼

[메디파나뉴스 = 조후현 기자] 희귀질환 관련 의료기기에 대한 행정·재정적 지원 법적 근거가 마련됐다. 국회는 지난 14일 본회의에서 국민의힘 김미애 의원이 대표발의한 희귀질환관리법 개정안을 처리했다. 현행법은 희귀질환의 진단과 치료를 위해 의약품을 생산‧판매하는 자에 대한 행정적·재정적 지원을 규정하고 있다. 그러나 의료기기에 대한 지원 근거는 부족하다는 의견이 제기돼 왔다. 개정안은 희귀질환 진단과 치료에 필요한 의료기기를 생산·판매하는 자에 대한 행정적·재정적 지원 근거를 명확

조후현 기자24.11.15 11:53

세종충남대병원, 세종권역 희귀질환 전문기관 역할 강화

세종충남대학교병원은 세종권역 희귀질환 전문기관 사업단이 지역 내 희귀질환 환자와 보호자들을 위한 진료와 맞춤형 치료 지원을 통해 삶의 질 향상에 기여하고 있다고 22일 밝혔다. 세종충남대학교병원은 지난 1월 질병관리청으로부터 제1기 세종권역 희귀질환 전문기관으로 지정돼 오는 2026년까지 3년간 희귀질환 환자 진료, 희귀질환 관련 연구, 환자 및 의료진 교육 등 다양한 업무를 수행하고 있다. 희귀질환은 질병의 종류와 증상이 매우 다양하고 환자 개개인의 유전적 배경, 증상 발현 양상 및 질환의 진행 속도가 달라 조기 발견과 맞춤형 치

조후현 기자24.10.22 11:04

서울대 소아암·희귀질환지원사업단, 4년 성과 공유 행사 마련

서울대병원 소아암·희귀질환지원사업단은 21일 서울대어린이병원 CJ홀에서 '함께 희망을 열다, 미래를 열다' 행사를 성공적으로 개최했다고 이날 밝혔다. 이날 행사는 2021년 故 이건희 회장의 기부로 시작된 이건희 소아암·희귀질환 극복사업의 성과를 돌아보고, 앞으로의 힘찬 사업 추진을 지속하기 위해 마련된 자리였다. 소아암과 희귀질환을 이겨내기 위해 노력해 온 모든 이들의 헌신이 모여 환자들에게 희망을 심어주는 뜻 깊은 시간이었다. 행사에는 김용태 국회의원, 김영태 서울대병원장, 최은화 사업단장 등 주요 인사

이정수 기자24.10.21 16:01

"고가 희귀질환약 급여로 쓸 수 있는 이유…똘레랑스 덕분"

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] "프랑스는 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제 사용에 대한 접근성에 제한을 두지 않는다. 필요하다고 판단되면 바로 투약이 가능하다." 프랑스 파리 네케르 병원 줄리엔 쥐베르 교수(aHUS 연구모임 공동의장)는 최근 메디파나뉴스와 만난 자리에서 고가 희귀질환 치료제를 대하는 자국의 시선은 '똘레랑스(Tolérance, 관용)'라고 답했다. 똘레랑스는 예로부터 프랑스 사회를 대표하는 말이다. 개개인의 견해나 가치관 등이 서로 다른 만큼 서로가 타인을 존중하자는 이유에서다. 타자(他者

최성훈 기자24.10.10 05:58

인하대병원, 내달 5일 '희귀질환과 신생아 치료' 심포지엄 개최

인하대병원이 내달 5일 오후 3시 송도국제도시 내 쉐라톤그랜드인천호텔에서 '경인권역 희귀질환전문기관-신생아집중치료지역센터 공동 심포지엄'을 개최한다고 밝혔다. 권역 내 전문가들과 함께 해당 분야의 최신 지견과 경험을 공유하기 위해서다. 인하대병원은 경인권역 희귀질환전문기관과 신생아집중치료지역센터를 운영하면서 유기적인 협진 시스템을 구축해왔다. 이 협진 시스템을 통해 신생아 시기에 발생하는 다양한 유전질환을 조기에 발견하고 치료함으로써 합병증을 예방할 수 있다. 협진의 효과는 실제 임상 현장에서 신생아 생존율을 높이고, 치료 결과를

김원정 기자24.09.26 11:03

"약값 너무 비싸요"…신약 급여·희귀질환 지정 목소리

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 국내 환우단체들이 최근 신약 접근성 향상을 정부에 연이어 촉구했다. 소수암에 대한 건강보험 급여 확대와 희귀난치성질환 신규 지정을 통해 기대여명과 삶의 질을 높여달라는 목소리다. 한국백혈병환우회(이하 환우회)는 지난 12일 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)에서 '컬럼비(글로피타맙)'의 신속한 건강보험 급여 등재를 촉구했다. 컬럼비는 림프종 최초의 이중특이항체 치료제로, 두 가지 이상 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 3차 치료에서 허가 받았다. 같은 차수에서 급여 등재된

최성훈 기자24.09.13 12:00

디지털알엑스솔루션, 희귀질환 환자들 약배송 맡는다 

약국 IT 전문기업 ㈜디지털알엑스솔루션(대표 박정관, 이하 DRxS)은 한국희귀필수의약품센터로부터 희귀질환자를 위한 자가치료용 의약품 배송을 위탁 받아 9월부터 서비스를 시작했다고 6일 밝혔다. 한국희귀필수의약품센터는 환자 치료에 꼭 필요하지만 국내에 유통되지 않는 희귀, 필수의약품을 해외에서 수입하여 희귀질환자들에게 직접 공급함으로써 희귀질환자의 적기 치료를 돕는 식품의약품안전처 산하기관이다. 동 센터는 지금까지는 희귀필수의약품 배송에 일반 퀵서비스 등을 이용했지만, 의약품전용 배송서비스 '파미(Pharmee)'를 통해 보다 안전

최봉선 기자24.09.06 09:08

한국화이자, 희귀질환 환자 교통비 지원사업 전개

한국화이자제약(대표이사 사장 오동욱)은 희귀질환 환자들의 질환 극복을 응원하고 질환 인식 개선을 위한 '얼룩말 캠페인' 일환으로 2024년도 희귀질환 환자 교통비 지원 사업을 전개하며, 참여자는 6월 13일부터 6월 30일까지 모집한다. '얼룩말 캠페인'은 한국화이자제약이 전세계 약 7000개의 희귀질환을 앓고 있는 환자들을 응원하기 위해 2017년부터 진행해 온 사회공헌 프로그램으로 다양한 기관이 동참해 환자들의 경제적 부담을 덜어주기 위한 교통비 지원 사업을 진행해 오고 있다. 2024년도 교통비 지원사업 대상자는 저소득층 희귀

최성훈 기자24.06.03 16:05

단순 두통, 손 저림인 줄 알았는데…희귀질환 '척수공동증'

척추 질환의 전조 증상으로 잘 알려진 것은 허리나 골반의 찌릿한 통증이다. 그러나 전혀 상관없는 손가락 저림, 근력 저하 등의 증상으로 천천히 시작되다가 심각하게 악화되는 희귀 척추 질환도 있다. 조용히 찾아와 몸을 마비시키는 '척수공동증'이 바로 그것이다. 척수공동증은 척수 내부에 뇌척수액, 세포외액 등의 액체가 고이는 공간(공동)이 생겨나고 점점 확장되며 척수 신경을 망가뜨리는 병이다. 이로 인해 척수신경이 손상되면 통증을 비롯해 이상감각, 감각 소실 등이 발생한다. 질환이 더 악화되면 연하 곤란, 근육 위축 및 사지 마비까지

이정수 기자24.05.24 11:03

희귀질환 비즈니스 위한 합작법인 '한독소비' 공식 출범

한독(대표이사 김영진, 백진기)과 글로벌 바이오제약기업 소비의 합작법인 '한독소비(Sobi-Handok)'가 공식 출범했다. 한독과 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)는 17일 서울 역삼동 한독타워에서 한독 김영진 회장, 소비 CEO 귀도 욀커스(Guido Oelkers), 소비 인터내셔널 부사장 노르베르트 오피츠(Norbert Oppitz) 등이 참석한 가운데 합작법인 한독소비 공식 출범식을 열었다. 희귀질환 비즈니스를 위해 한독과 소비가 49대 51의 지분율로 설립한 합작법인 한독소비는 3월 법인 설립

김창원 기자24.04.17 11:05

노벨파마, 국제 뮤코다당증학회서 희귀질환 치료제 비임상 결과 발표

노벨파마가 '제17회 국제 뮤코다당증학회(17th International Symposium on MPS and Related Diseases)'에서 GC녹십자와 공동연구 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 12일 밝혔다. 국제 뮤코다당증학회는 유럽 뮤코다당증 환우회에서 3년마다 개최하는 국제 심포지엄이다. 희귀질환 분야 의료진과 전문가들이 모여 희귀질환에 대한 최신 동향, 새로운 치료법, 임상 진행현황 등을 공유한다. 환자와 가족들을 위한 다양한 프로그램, 네트워킹 자리도 마련되어 있

정윤식 기자24.04.12 15:42

삼성바이오에피스, 희귀질환 치료제 '에피스클리' 국내 출시

삼성바이오에피스가 1일, 희귀질환 치료제 에피스클리(EPYSQLI, 솔리리스 바이오시밀러, 성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다고 밝혔다. 에피스클리는 미국 알렉시온이 개발하여 아스트라제네카가 판매 중인 발작성 야간 혈색 소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다. 솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원에 달하는 대표적인 초고가 바이오의약품으로서, 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이다. 삼성바이오에피스는 이러한 의료

정윤식 기자24.04.01 10:31

이수앱지스, 희귀질환 전문가 유한욱 교수 사외이사 영입

이수앱지스는 7일 주주총회소집결의 공시를 통해 분당 차병원 임상유전체의학센터 유한욱 교수를 사외이사로 신규 선임할 예정이라고 밝혔다. 유한욱 교수는 서울대학교 의과대학을 최우등(Summa Cum Laude)으로 졸업한 수재로, 같은 대학원에서 박사 학위를 받았다. 또한 미국 뉴욕 마운트사이나이 대학병원(Mount Sinai Medical Center)에서 전임의 과정을 수료하고 미국 의학유전학 전문의 자격 취득 후 서울아산병원에서 30여 년간 희귀 유전질환 환자들을 치료했다. 선천성 유전질환 치료 분야의 국내 최고 권위자로 꼽힌다.

김창원 기자24.03.08 09:08

한국AZ, 세계 희귀질환의 날 기념 사내 캠페인 개최

한국아스트라제네카(대표이사 사장 전세환) 희귀질환사업부가 지난 2월 29일 세계 희귀질환의 날 및 사업부 출범 1주년을 맞아 국내 희귀질환 인식 제고 및 치료 환경 개선 의지를 다지는 '희귀질환과 함께(Rare, not alone)' 활동을 진행했다. 세계 희귀질환의 날은 유럽희귀질환연합회(EURODIS)가 희귀질환에 대한 대중의 인식을 개선하고 환우를 응원하기 위해 제정한 날이다. 2월의 마지막 날이 4년에 한 번씩 ‘29일’로 끝나는 희귀성에 착안해 매년 2월 마지막 날을 기념하고 있다. 온·오

최성훈 기자24.03.05 08:50

입센코리아, '세계 희귀질환의 날' 맞아 사내 캠페인 진행

입센코리아(대표: 오드리 슈바이처) 임직원들이 '세계 희귀질환의 날'을 기념하는 사내 캠페인을 개최했다. 세계 희귀질환의 날 캠페인은 전세계 환자단체들을 중심으로 지난 2008년 시작되어, 희귀질환의 진단, 치료, 건강, 사회 복지 및 사회적 기회와 관련한 차별을 철폐하자는 취지로 매년 100개국 이상에서 행사가 열리고 있다. 전세계적으로 약 3억명의 환자들이 희귀질환 환자로 추정되며, 최근까지 7천여 종류의 희귀질환이 발견된 상황이다. 국내의 희귀난치질환 환자 수는 80만명에 달한다. 이번 캠페인에서 입센코리아 임직원들은 희귀질환

최성훈 기자24.02.29 16:22

이수앱지스, 애브서틴 등 희귀질환 치료제 가파른 성장세

이수앱지스는 지난 8일 '매출액 또는 손익구조 30% 이상 변동' 공시를 통해 작년 30% 이상의 매출액 성장과 창사 이래 첫 영업 흑자 달성을 발표하며 업계의 주목을 받았다. 하태기 상상인증권 애널리스트는 26일 보고서를 통해 이수앱지스가 올해에도 매출액 약 30%, 영업이익 약 141% 증가하며 외형 성장세와 흑자 기조를 이어갈 것으로 전망했다. 회사의 주력 제품인 희귀의약품 애브서틴이 중동, 북아프리카 등 수출을 중심으로 지속 성장하고, 파바갈 역시 지난해 러시아 시장 첫 진출에 성공하며 공급 물량을 크게 확대할 것이라는 것이

조해진 기자24.02.29 09:03

한국쿄와기린, 세계희귀질환의 날 맞아 소망 등불 행사 성료

'세계 희귀질환의 날'을 맞아 한국쿄와기린은 그룹에서 진행하는 Global Chain Lights 행사에 동참했다고 29일 밝혔다. 매년 2월 마지막 날(올해 2월 29일)로 지정된 이 날에는 비단 관련 기업만이 아닌 전 세계 여러 나라, 단체에서 희귀난치질환으로 치료에 어려움을 겪으면서 소외 받는 환자들에 대한 사회국가적 인식을 높이거나, 실질적 도움이 되는 움직임을 활발히 하고 있다. 쿄와기린 APAC(아시아퍼시픽, KKAP)을 필두로 진행된 이 등불 행사에 한국쿄와기린 임직원들 역시 희귀질환 환자들의 치료를 기원하는 간절함을

최성훈 기자24.02.29 08:49

그래디언트 바이오컨버전스-닥터노아바이오텍. 희귀질환 치료제 개발 MOU

그래디언트의 자회사 그래디언트 바이오컨버전스(대표이사 이진근)는 AI 신약개발 기업 닥터노아바이오텍(대표이사 이지현)과 희귀질환 치료제 개발을 위한 연구협력을 체결했다고 21일 밝혔다. 이번 협약에 따라 양사는 희귀질환 치료제 발굴부터 승인까지의 전 과정에 협력함으로써 치료제 개발 기간을 단축하고 개발 성공의 확률을 높인다는 계획이다. 이를 위해 양사는 그래디언트 바이오컨버전스의 환자 유래 오가노이드(patient-derived organoid, PDO) 플랫폼과 닥터노아바이오텍의 AI 기반 신약개발 플랫폼(ARK platform)

조해진 기자24.02.21 09:24

국내 유전자 가위 치료제 개발·연구 활발…희귀질환 치료 가능성 열린다

[메디파나뉴스 = 정윤식 기자] 국내 바이오 업계의 유전자 가위 치료제 개발·연구가 활발해짐에 따라, 향후 희귀질환 치료 가능성에 대한 기대가 커지고 있다. 지난해 12월 FDA로부터 세계 최초 유전자 편집 치료제인 '카스게비'가 허가받았다. 이는 동식물 유전자에서 손상된 DNA를 잘라내고, 정상 DNA로 교체해 질병을 억제하는 기전을 가지고 있으며, '크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)' 기술을 기반으로 한다. 또 카스게비는 FDA로부터 12세 이상 환자에 대한 '겸상적혈구병(Sickle Cell Disease,

정윤식 기자24.02.19 11:49