JCR파마 헌터증후군 치료물질 美 희귀약 지정

혈액뇌관문통과기술 적용 'JR-141'…日선 2020년 승인신청

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2018-10-22 09:54

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본 JCR파마는 혈액뇌관문통과기술인 'J-Brain Cargo'가 적용된 헌터증후군 치료효소제제 'JR-141'(혈액뇌관문통과형 유전자재조합 Iduronate-2-sulfatase)이 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 발표했다.
 
일본에서는 올해 3월 후생노동성으로부터 우선심사품목으로 지정, 현재 3상 임상시험이 진행 중이며 오는 2020년에는 승인이 신청될 전망이다. 또 올해 6월에는 브라질에서 2상 임상시험에 착수했다.
 
JCR파마는 JR-141 외에 J-Brain Cargo를 적용한 또 다른 라이소좀병 치료효소제제도 개발하고 있다.

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