뒤시엔느 근이영양증 치료제 '엠플라자' 사용연령 확대

FDA, 2~5세 연령 사용 적응증 추가 승인

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2019-06-10 12:53

美 PTC 세러퓨틱스

 

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 난치성 유전병의 일종인 뒤시엔느 근이영양증 치료제 '엠플라자'(Emflaza, deflazacort)의 사용연령이 미국에서 확대됐다.

 

미국 PTC세러퓨틱스는 FDA가 엠플라자를 2~5세 연령에 사용할 수 있도록 적응증 추가를 승인했다고 발표했다.

 

엠플라자는 염증을 감소시키고 면역계 활성을 낮추는 작용을 하는 코르티코스테로이드제로, 2017년 2월 FDA로부터 5세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 치료에 정제 및 경구용 액제로 승인을 취득한 바 있다.

 

뒤시엔느 근이영양증은 드문 소아 유전성 장애의 일종으로, 보행능력이 크게 저하되는 것으로 알려져 있다. 
 

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