약평위, '셈블릭스', '오뉴렉' 급여 인정‥'빈다맥스'는 좌절

'타브렉타'는 암질심 이어 약평위도 실패‥'레테브모'는 재논의

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-04-06 16:47


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 만성골수성백혈병(CML) 치료제 '셈블릭스(애시미닙염산염)'가 지난 3월 암질환심의위원회에서 급여 기준이 설정된 후, 약제급여평가위원회도 무난하게 통과했다.

그러나 지난해 7월에 이어 올해 1차 암질심을 넘지 못한 '타브렉타(카프마티닙)'는 약평위에서도 고배를 마셨다. 희귀질환 치료제 '빈다맥스(타파미디스)' 역시 비급여로 남게 됐다.

건강보험심사평가원은 6일 2023년 제4차 약제급여평가위원회에서 심의한 결과를 공개했다.

먼저 한국쿄와기린의 '네폭실캡슐(구연산제이철수화물)' 500mg은 조건부 인정이다. 

혈액투석을 받고 있는 만성 신장질환 환자의 고인산혈증에 사용되는 네폭실캡슐은 평가금액 이하 수용시 급여의 적정성이 있다고 판단됐다.

한국노바티스의 만성골수성백혈병(CML) 치료제 셈블릭스 20, 40mg은 올해 1차 암질심 통과 이후 약평위에서도 급여 적정성을 인정받았다.

셈블릭스는 이전에 2가지 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 치료에 사용된다. 셈블릭스는 1세대와 2세대 표적항암제보다 치료 성적이 좋고 돌연변이 발생 위험이 낮으면서도 아이클루시그보다 부작용 발생 가능성이 적은 장점이 있다.

한국릴리의 '레테브모캡슐(셀퍼카티닙)' 40, 80mg은 자료 보완을 거쳐 재논의로 결정됐다.

레테브모는 지난해 11월, 9차 암질심으로부터 ▲전신요법을 요하는 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암 ▲이전 소라페닙 및/또는 렌바티닙의 치료 경험이 있는 전신요법을 요하는 RET 융합-양성 갑상선암 ▲전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 모두에서 급여 기준이 설정된 바 있다.

한국노바티스의 타브렉타는 올해 첫 암질심 결과에 이어 약평위에서도 비급여로 설정됐다. 타브렉타는 MET 엑손 14 결손(skipping)이 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제다.

한국BMS의 '오뉴렉정(아자시티딘)' 200, 300mg은 급성 골수성 백혈병(AML) 성인 환자에서의 유도요법 이후 유지요법에 허가를 받았다. 약평위는 오뉴렉에 대해 급여 적정성이 있다고 바라봤다.

반면 정상형 또는 유전형 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)에 사용되는 한국화이자제약의 빈다맥스캡슐 61mg은 비급여로 남게 됐다.

빈다맥스는 2020년 8월 식품의약품안전처로부터 허가받은 뒤, 많은 요청이 있었으나 결국 급여에 성공하지 못했다.

ATTR-CM 환자들이 조기에 적절한 치료를 받지 못한다면 기대 수명 중앙값은 약 2~3.5년에 불과하다. 이는 곧 진단을 받기 전에 원인도 모른 채 사망하거나 진단 방랑을 겪다가 치료 적기를 놓칠 가능성이 큼을 의미한다.

과거 ATTR-CM 환자의 치료 옵션은 증상 관리에 그쳤다. 심장(또는 심장과 간) 이식을 받는 경우도 있었으나, 이는 희귀한 경우였다.

그런데 빈다맥스는 트랜스티레틴 선택적 안정제다. 빈다맥스는 비정상적이고 불안정한 트랜스티레틴 단백질을 안정화시키고 분열을 방지해, 환자 체내 아밀로이드 축적을 지연시키는 등 효과를 보인다.

주요 해외 학회들도 심부전 가이드라인에서 ATTR-CM 치료에 빈다맥스를 우선 권고하고 있다.

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