사렙타 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 FDA 가속승인

'엘레비디스' 특정 유전자변이 없는 보행가능한 4~5세 환자 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-06-26 10:13

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 희귀질환 유전자 치료제 전문 제약회사인 사렙타 테라퓨틱스(Sarrepta Therapeutics)의 뒤센 근이영양증 유전자 치료제가 FDA로부터 가속승인을 취득했다.

사렙타는 FDA가 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec-rokl)를 효과를 저하시키거나 안전성 위험을 높이는 유전자변이가 없는 보행가능한 4~5세 소아 뒤센 근이영양증 치료에 사용하도록 가속승인했다고 발표했다. 가속승인 취득으로 엘레비디스는 향후 확증시험을 통해 임상적 유익성을 확인해야만 승인지위가 유지될 수 있다. 3상 임상결과는 연내 공개될 전망이다.

엘레비디스는 디스트로핀 유사 마이크로-디스트로핀 코잉 유전자를 근육조직으로 전달하는 작용을 하며, 가속승인을 뒷받침한 임상시험에서는 엘레비디스가 마이크로-디스트로핀 단백질의 발현을 증가시킨 것으로 확인됐다. 단 의미있는 기능개선은 보이지 않고 중증 간손상 부작용도 발생한 점에서 구체적인 임상효과를 확인하기 위해 3상 임상시험이 진행 중이다.

전문가들은 엘레비디스가 출시되면 최대 수십억달러의 매출을 올릴 것으로 평가하고 있다.  
 

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