한국쿄와기린, 희귀질환약제 '포텔리지오' 론칭 심포지움 성료

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2023-10-10 15:58

한국쿄와기린은 최근 '균상식육종과 시자리증후군'에 허가를 받은 포텔리지오의 국내 론칭 심포지움을 개최했다고 10일 밝혔다. 

심포지움은 균상식육종 및 시자리 증후군에 대한 포텔리지오의 효능/효과를 주제로 관련 질환에 대한 이해와 설명, 그리고 포텔리지오의 임상적 효과를 공유하는 자리가 됐다. 

희귀질환인 균상식육종 및 시자리증후군의 치료 전략을 높이기 위해 림포종을 전문으로 진료하는 국내 혈액종양내과 전문의들이 참여해, 임상결과를 통해 검증된 포텔리지오의 효과에 대한 토론과 질의도 이뤄졌다.

포텔리지오는 CCR4(C-C chemokine receptor 4)를 표적으로 하는 새로운 기전을 가진 균상식육종 및 시자리증후군 치료제로, 2017년 8월 FDA에서 Breakthrough Therapy로 지정됐고, 영국 SMC에서 First-in-class로 평가된 약이다. 

특히 유럽에서 포텔리지오 승인 후 투여된 환자의 리얼월드데이타(RWD)는 PFS(Progression Free Survival; 무진행 생존) 기간이 15개월에서 22개월로 3상 임상연구결과보다 더 좋은 효과를 보였다. 

또, 피부, 혈액 등 구획별로 평가한 ORR(Objective Response Rate; 객관적 반응률)은 혈액에서 68%, 피부에서 42% 였으며, 혈액침범이 있는 stage 4 이상의 중증 균상식육종 환자군에서의 반응 평가는 포텔리지오가 최초였다. 

이번 심포지엄 좌장을 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 "포텔리지오는 균상식육종과 시자리신드롬 치료제로 NCCN 가이드라인에서 권고됨과 동시에 최근 유럽가이드라인에서도 권고됐다. 유럽, 일본, 미국 등 많은 국가에서 이미 사용되고 있고, 현재 한국에서도 급여적정성 평가 중으로 아는데, 신속히 급여되어 환자분들이 치료를 받기를 바란다"고 전했다.

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