유전자편집 치료제 '카스제비' 美서 적응증 추가 승인

12세 이상 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-01-17 11:48

버텍스-크리스퍼
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 버텍스 파마슈티컬스와 크리스퍼 테라퓨티스의 유전자편집 치료제 '카스제비'(Casgevy)가 미국 FDA로부터 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈에 대한 적응증을 추가로 승인받았다.

양사는 16일 FDA가 카스제비를 12세 이상 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 환자 치료에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 최종 승인결정은 3월 30일로 예정돼 왔으나 이례적으로 두 달 이상 앞당겨 승인됐다.

수혈 의존성 베타 지중해 빈혈은 피로와 호흡곤란을 초래하는 질환으로, 미국에서만 환자 수가 500만~570만명에 이르는 것으로 추정된다. 조혈모세포 이식수술을 통해서만 치료가 가능하다. 하지만 공여자 부족으로 환자는 평균 37세에 사망하는 것으로 알려져 있다.

카스제비는 '크리스퍼 캐스9'으로 불리는 방법이 적용된 유전자편집 치료제. '캐스9'이라는 효소를 사용해 마치 가위질을 하듯이 유전자의 특정 염기를 선택적으로 제거하는 것으로, 2012년 개발된 이래 10여년만에 실용화에 성공했다. 암과 에이즈바이러스(HIV) 등 치료에도 활용할 가능성이 있는 것으로 알려져 있으며 지난 2020년에는 노벨화학상을 수상하기도 했다.

카스제비는 지난해 말 겸상 적혈구 빈혈증 환자에서 혈관폐색성 위기가 정기적으로 일어나는 12세 이상 환자에 사용하도록 FDA의 승인을 취득한 바 있다.

 

이런 기사
어때요?

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토