[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy: SMA) 치료에서 첫 경구제가 급여권에 진입했지만, 까다로운 급여기준으로 인해 환자 불만이 고조되고 있다.
환자 보호자와 의료 전문가들은 현실에 맞지 않는 급여 조건이라 지적하며, 투약 편의성을 더욱 높일 필요가 있다고 강조했다.
4일 의료계와 관련업계에 따르면 한국로슈 척수성 근위축증 치료제 '에브리스디(리스디플람)'에 대한 급여기준 개선 요구가 이어지고 있다.
에브리스디는 생존운동신경세포(Survival Motor Neuron: SMN) 유전자의 미성숙 전령 RNA(pre-mRNA)에 결합해 전신의SMN 단백질 농도를 증가시키고 유지하는 기전을 바탕으로 척수성 근위축증 환자 SMN 변이 유전자에 효과적으로 작용한다.
또 혈관-뇌 장벽을 통과할 수 있는 소분자 물질로서 중추신경계를 포함한 신체 모든 곳에 골고루 작용한다는 강점을 갖는다.
이에 에브리스디는 2023년 10월부터 척수성 근위축증 환자에게 급여 적용됐다.
구체적으로는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단이 확인된 5q 척수성 근위축증 환자 중 ▲증상 발현 전이라도 SMN2 유전자 복제수가 3개 이하이며, 치료 시작 시점에 생후 6개월 미만인 경우 또는 ▲SMA 관련 임상 증상과 징후가 발현된 제1형~제3형이며 영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 중 어느 하나에 해당하는 경우다.
하지만 급여 조건 상 처방량 제한으로 인해 실제 임상현장에선 환자들의 미충족 수요가 발생하고 있다는 지적이다.
건강보험심사평가원 급여기준에 따르면, 에브리스디는 원내처방을 원칙으로 한다. 장기 처방시 1회 처방 용량은 최대 2병으로 제한된다. 에브리스디가 고가약인만큼, 사후관리 강화 성격이 짙다.
2병은 20kg이상 청소년 및 성인 환자들로선 약 3주간 복용할 수 있는 용량이다. 거동이 쉽지 않은 환자 및 보호자는 3주에 한 번 병원에 내원해 약을 처방받아야 한다는 어려움이 따른다.
또한 치료제의 급여 투여 지속을 위해 운동기능평가 수행을 위한 추가적인 내원도 이뤄지고 있어 급여기준 보다 잦은 내원을 필요로 해 환자 및 보호자 재정부담도 커진다.
이에 환자 및 환자 보호자들은 급여기준을 완화해야 한다고 했다. 실제 외국사례에 빗대 봐도 에브리스디 처방용량을 제한하는 국가는 없는 만큼, 치료 접근성 확대를 위해선 급여기준 완화가 꼭 필요하다는 입장이다.
척수성 근위축증 환우회 문종민 회장은 "다른 나라들은 에브리스디 두 달치 분을 약 배송 형태로 받아도 문제가 없다고 들었다"면서 "반면 우리나라는 지나치게 높은 급여기준으로 3주에 한 번씩 병원에 내원해야 한다"고 말했다.
이어 "그럼에도 SMA 환자들은 혼자선 거동이 안 돼 반드시 보호자와 동반해야 하는데 생업을 이어가야 할 환자 보호자 입장에서는 매우 부담스럽다"고 토로했다.
관련 의료 전문가도 에브리스디 급여 기준을 완화할 필요가 있다고 조언했다. 에브리스디는 다른 약제와 달리 의료전문가가 분말제제를 물에 섞어 시럽제로 조제한 뒤, 환자에게 처방된다.
환자는 1일 1회, 식후 일일 권장 용량을 경구용 주사기를 이용해 투약하면 된다.
이때 약효는 조제된 시점으로부터 약 두 달(64일) 동안 유지된다. 따라서 최대 3주 분량으로만 약을 처방하는 건 불필요한 의료비용 지출만 야기한다는 지적이다.
양산부산대학교병원 신경과 신진홍 교수는 "약이 조제된 이후 두 달 동안 유효하다는 분명히 명시돼 있음에도 병수 제한은 이치에 맞지 않다"면서 "해당 제약사가 병 파손 대책까지도 마련을 해놨는데 단순히 고가약이라는 이유로 병수를 제한한 거라면 분명 개선할 필요가 있다"고 말했다.
이어 "심평원은 약이 조제가 되고 나서 약효가 얼마 동안 유지가 되느냐에 초점을 맞춰야 한다"며 “까다로운 급여기준으로 인해 병원 내원일수가 늘어나는 건 그 누구에게도 좋지 않다. 특히 SMA 환자 보호자들은 환자 상태에 따라선 두 명이 동시에 오는 경우도 있다. 이들에게는 생업이 걸린 문제"라고 지적했다.
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