NPC 치료제 '마이플리파' FDA 승인

2세 이상 소아 및 성인 환자 신경증상 치료에 '미글루스타트'와 병용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-09-23 08:11

제브라 테라퓨틱스
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 희귀질환 치료제 회사인 미국 제브라 테라퓨틱스(Zevra Therapeutics)의 니만 피크병 C형(NPC) 치료제 '마이플리파'(Miplyffa, arimoclomol)가 FDA의 승인을 취득했다.

제브라는 FDA가 마이플리파를 2세 이상 소아 및 성인 NPC 환자의 신경증상 치료에 '미글루스타트'와 병용하도록 승인했다고 발표했다.

FDA의 이번 결정은 12개월 간 위약 대조시험과 48개월 간 오픈라벨 연장시험을 근거로 이루어졌다. 시험에서는 마이플리파와 미글루스타트 병용요법이 미글루스타트 단독요법에 비해 12개월 시점에 질환의 진행을 억제한 것으로 나타났다.

NPC는 미국에서만 환자 수가 약 900명으로 알려진 진행성 희귀 신경변성질환으로, 중증 신체장애 및 인지장애를 초래하는 것으로 알려져 있다.

제브라는 약물의 승인과 함께 희귀소아질환 우선심사 바우처도 수령했다. 하루 3회 경구투여하는 마이플리파는 8~12주 안에 미국에서 시판될 예정이다.

 

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