메소블라스트 MSC 치료제 '라이온실' FDA 승인

2개월 이상 환자 스테로이드 저항성 급성이식편대숙주병 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-12-20 09:59


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 호주 메소블라스트(Mesoblast)의 중간배엽 줄기세포(MSC) 치료제 '라이온실'(Ryoncil, remestemcel-L)이 스테로이드 저항성 급성이식편대숙주병(SR-aGvHD)에 대해 FDA의 승인을 취득했다.

이번 승인으로 라이온실은 2개월 이상 환자의 SR-aGvHD에 대해 유일하게 FDA의 승인을 취득한 치료제로 자리매김하게 됐다. 

이번 승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 중증도가 높은 SR-aGvHD 소아 70%가 라이온실 치료를 시작한지 28일째까지 전체적인 반응을 보인 것으로 나타났다. 이 반응률은 특히 중요하며 aGvHD 환자의 생존율 예후인자가 된다. 

전문가들은 동종 골수이식 후 해마다 약 1500명의 소아에서 발병하는 SR-aGvHD가 잠재적으로 치명적이고 예후가 매우 나쁜 질환인 점에서 라이온실의 승인이 많은 소아환자의 생명을 구할 것으로 기대하고 있다고 평가했다.

라이온실은 미국의 이식센터와 다른 치료병원에서 치료가능할 예정이다. 이 치료법은 4주 연속 주 2회 정맥내 투여되며 첫 투여 28±2일 후 반응을 평가한다.
 

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