[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 지난해 FDA 승인 신약 50개 중 10%가 유전자치료제로, 혁신적인 치료제 개발에서 유전자치료제가 중요한 비중을 차지하고 있음이 확인됐다. 아울러, FDA의 다양한 신속 프로그램 활용도가 높아지며 유전자치료제의 개발과 승인 속도가 빨라지는 것으로 나타났다.
20일 재생의료진흥재단 '美 FDA 유전자치료제 허가 및 신속 프로그램 지정 현황'에 따르면, 지난해 FDA에서 승인된 신약 50개 중 5개가 유전자치료제로, 전체의 10%를 차지했다. 승인된 치료제는 ▲Autolus 테라퓨틱스 '오베카브타진 오토류셀(Aucatzyl)' ▲어댑티뮨 'TECELRA' ▲PTC 테라퓨틱스 'KEBILIDI' ▲화이자 'Beqvez' ▲오차드 테라퓨틱스 'Lenmeldy' 등으로, 대부분 희귀질환과 유전병 치료를 목적으로 하고 있다.
이들 치료제는 유전자편집 기술, 바이러스 벡터를 활용한 전달 기술 등 첨단 바이오 기술이 결합된 사례로, 유전자치료제가 최근 바이오 의약품 개발의 주요 분야 중 하나로 자리잡았음을 보여주고 있다.
유전자치료제 개발 과정에서 FDA의 신속 프로그램이 적극 활용된 점도 눈길을 끈다. FDA는 유전자치료제 등 혁신 신약의 개발을 촉진시키기 위해 다양한 신속 심사/승인 프로그램을 운영하고 있으며, 실제 많은 유전자치료제들이 이러한 프로그램을 통해 FDA 허가를 받은 것으로 알려졌다.
재생의료진흥재단 보고서에 따르면, 지난해 7월 기준 FDA에서 허가된 유전자치료제 20개 모두가 최소 2개 이상의 신속 프로그램을 활용했으며, 95%가 희귀의약품 지정을 받았다. 가장 많은 지정을 받은 신속 프로그램은 ▲Orphan drug였으며, 그 뒤를 이어 ▲Priority Review Designation과 ▲Breakthrough Therapy Designation ▲Fast Track 등이 이름을 올렸다.
또한, RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy)와 같은 프로그램은 첨단재생의료 분야 치료제의 개발을 촉진하며, FDA의 혁신적 심사 체계가 의약품 개발 속도와 품질을 모두 끌어올린 사례로 평가됐다.
해당 보고서는 "FDA의 신속 프로그램은 유전자치료제 개발에 있어 시간과 비용을 줄이는 핵심 도구로 자리잡고 있다"며 "개발 기업들이 이를 적극적으로 활용하면서 환자들에게 빠른 치료 접근성을 제공할 수 있게 됐다"고 분석했다.
이와 함께 재생의료진흥재단은 보고서를 통해 유전자치료제의 성공 배경으로 첨단 기술 발전을 꼽았다. CRISPR-Cas9 기반 유전자 편집, 고효율 바이러스 벡터, 인공지능(AI)을 활용한 치료제 설계 기술 등이 유전자치료제 개발의 효율성을 크게 높였다는 평가다.
유전자치료제의 평균 임상개발 기간은 84.4개월로 이전보다 감소하는 추세를 보였으며, 최근 승인된 치료제들의 개발 기간은 초기 제품 대비 절반 이하로 단축됐다. 이는 CRISPR-Cas9 같은 최신 유전자 편집 기술의 발전과 신속 프로그램의 효과가 결합된 결과라는 분석이다.
아울러 Ex-vivo 치료제 임상개발 기간은 평균 68.6개월로 In-vivo 치료제 임상개발 기간(103.6개월)보다 짧은 개발 기간을 보였다.
다만, 재생의료진흥재단은 "유전자치료제의 임상개발 기간이 감소하는 추세를 보이고 있으나 신속 프로그램 지정 여부와 임상개발 기간 간 명확한 연관성은 분석 자료 등 요인으로 인해 파악할 수 없었다"며 "신속 프로그램에 지정 및 승인됐다고 해서 의약품의 정식 품목허가를 담보하는 것은 아니라는 사실을 주지할 필요가 있다"고 밝혔다.
아울러 "신속 프로그램 별로 지정 요건 및 혜택 등 특징이 상이하기 때문에 개발 중인 의약품의 특성을 고려해 임상시험 설계 단계에서부터 FDA 신속 프로그램 지정을 염두에 두는 것이 필요하다"고 강조했다.
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