카프리코 DMD 심근증 세포치료제 FDA 승인신청 접수

'데라미오셀' 우선심사대상 지정…심사종료 목표일 8월 31일

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-03-06 08:44

닛폰신야쿠, 美·日 독점 판매

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 카프리코 테라퓨틱스는 4일 듀센형 근이영양증(DMD) 심근증 세포치료제 '데라미오셀'(deramiocel)의 승인신청이 FDA에 접수됐다고 발표했다.

FDA는 데라미오셀을 중증 질환의 치료를 크게 개선시킬 가능성이 있는 의약품에 부여하는 우선심사대상으로 지정하고, 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 8월 31일을 심사종료 목표일로 설정했다. 

데라미오셀은 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀약지정을 받고, 미국에서는 RMAT(첨단재생의료치료제), 유럽에서는 ATMP(첨단치료의약품)으로 지정됐다. 또 2026년 9월 30일까지 FDA가 데라미오셀을 승인한 경우 카프리코는 우선심사바우처 취득자격을 받을 가능성이 있다.

DMD는 미국에서 약 1만5000~2만명이 앓고 있는 유전성 질환으로, 진행성 근력저하와 만성염증을 특징으로 한다. 데라미오셀은 동종 심근구 유래세포로 구성되며 임상연구에서 면역조절작용과 재생작용을 하는 것으로 시사됐다.

데라미오셀의 미국과 일본 판매와 관련해서는 독점계약을 체결한 닛폰신야쿠가 담당한다.   

카프리코는 StealthX 플랫폼을 활용해 다양한 질환용 엑소좀 기반요법을 개발하고 있다. 희귀질환 치료제에 주력하고 있으며 데라미오셀은 그 후기개발의 최전선에 위치해 있다. 
 

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