미럼 '리브말리' 정제 FDA 승인

ALGS 및 PFIC 환자 담즙정체성 가려움증 치료에 사용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-04-15 09:03


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)의 알라질증후군(ALGS) 및 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 환자의 담즙정체성 가려움증 치료제 '리브말리'(Livmarli, maralixibat) 정제가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다.

새롭게 승인된 정제는 기존 액제에 고형제제를 추가로 제공함에 따라 환자와 의료제공자의 편리성을 향상시킬 것으로 기대된다. 리브말리 정제는 6월부터 환자지원프로그램인 'Mirum Access Plus'(MAP)을 통해 구입할 수 있다. 

회장 담즙산 수송체(IBAT) 저해제인 리브말리는 현재 미국에서 3개월 이상 ALGS 환자와 12개월 이상 PFIC 환자용으로 승인됐다. 또 유럽에서는 2개월 이상 ALGS 환자와 3개월 이상 PFIC 환자에 대해 승인됐다. 미럼은 담즙정체성 가려움증의 여러 상황에 대한 리브말리의 사용을 탐색하기 위한 3상 임상시험(EXPAND 시험)을 실시하고 있다.

단 간장애와 소화기문제 등으로 담즙염배출펌프(BSEP) 단백질에 중요한 결함이 있는 PFIC 타입2 환자에 대해서는 사용이 제한되고 있다. 

미럼은 소아와 성인에 모두 영향을 미치는 희귀질환 치료법 개발에 주력하고 있다. 리브말리 외에 '콜밤'(CHOLBAM, cholic acid) 캡슐과 '시텍슬리'(CTEXLI, chenodiol) 정제가 이미 승인을 취득했으며 희귀질환용 '볼릭시뱃'(volixibat)과  'MRM-3379'는 후기 임상시험이 진행 중이다. 
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