'초고가약', '치료 성과' 놓고 의견 분분‥'환급 비율' 올려야 할까?

킴리아 투여 환자 130명 중 99명 의미있는 성과 없어‥졸겜스마는 9명 중 1명 실패
초고가 의약품, 장기적 안전성과 효과에 의문‥효과 없을 시 제약사 환급 비율 높이는 방안 제안

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2023-10-10 11:40


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 1인당 투약 금액이 3~20억에 달하는 '초고가 신약'이 급여가 되면서, 이를 둘러싼 이슈는 계속되고 있다.

초고가 신약은 임상시험에 대한 한계로 근거의 불확실성이 매우 크며, 비용효과적인 기술이라 하더라도 재정 영향이 지불자가 감당하기 어려운 수준이다.

특히 여러 전문가들이 우려하는 부분은 초고가 신약들의 장기적인 효과나 안전성이다.

만약 치료제를 투여한 후 효과가 없을 시, 그 파장이나 책임에 대해서도 의견이 엇갈리고 있다.

이를 위해 많은 국가들이 초고가약 관리를 위한 방안에 머리를 맞대고 있다.

우리나라 역시 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 '졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)', 바이오젠 코리아의 '스핀라자(뉴시너센)', 한국로슈의 '에브리스디(리스디플람)'가 급여가 되면서 국가가 관리하는 고가의약품으로 분류됐고, 사후 관리에 주력하고 있다.

고가의약품이란 높은 가격, 효과의 불확실성 등으로 인해 가격 관리 및 장기효과 확인이 필요한 약제 또는 재정 영향이 상당해 사용량 관리 등이 필요한 약제를 말한다.

킴리아는 2021년 3월 국내에 허가된 후 2022년 4월 급여가 됐다. 졸겐스마는 2021년 5월 허가를 받고 2022년 7월 급여에 성공했다.

2017년 12월 국내 허가된 스핀라자는 2019년 4월 급여가 됐으며, 에브리스디는 올해 10월부터 신규 등재됐다.

그런데 최근 초고가 의약품이 치료 성과에 있어 매우 실망스러운 결과가 보고됐다.

국회 보건복지위원회 김영주 의원(더불어민주당)이 건강보험심사평가원 등으로부터 '킴리아주와 졸겐스마 등 초고가 의약품 투여현황과 환자반응평가' 등의 자료를 받아 분석한 결과, 킴리아주 투여 환자 중 75% 이상이 개선 효과가 없었던 것으로 나타났다.

건강보험심사평가원은 2022년 12월부터 초고가약 투여 환자의 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하는 '고가약 관리 시스템'을 운영하고 있다.

그리고 국민건강보험공단에서는 초고가 중증질환 신약은 비용효과성이 불분명해 '환자단위 성과기반 위험분담제'를 시행하고 있다. 환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 방식이다.
 
<급여 등재 후 초고가 의약품 투여현황>
 
약품명 환자수 청구 급여비용 치료의료기관
킴리아주 146 526억원 서울대학교병원, 신촌세브란스병원,
서울성모병원, 서울아산병원,

삼성서울병원
졸겐스마주 12 238억원 서울대학교병원, 신촌세브란스병원,
삼성서울병원, 용인세브란스병원,

경북대학교병원
*등재 이후~ 20236월 심사 결정된 건강보험 명세서 기준
*킴리아주 모든 적응증(ALL, DLBCL) 포함

이 가운데 킴리아주는 급여 등재 후 투약한 환자가 146명이었다. 이 중 소아 백혈병 21명, 미만성 거대 B세포 림프종 환자는 125명이었다. 이들의 급여 청부 비용은 526억 원.

졸겐스마주는 12명이 투약했으며 급여청구비용은 238억 원이었다.

심평원에 의하면 2023년 8월 기준으로 킴리아주 투여 6개월이 지난 림프종환자 130명이 반응평가를 제출했는데 이 중 99명은 환급대상으로 분류됐다. 킴리아주 투여환자 중 75% 이상이 의미있는 개선 효과가 없었다는 뜻이다. 

반면 졸겐스마주는 결과 제출 환자 9명 중 1명만 환급대상으로 나와 졸겐스마 투여 환자 88% 이상이 치료 효과를 본 것으로 나타났다.

건강보험과 제약사는 협상을 통해 환급비율을 정하는데 환급비율을 비공개로 하고 있다. 킴리아주의 경우 약효가 없어도 환급비율이 50% 이하, 졸겐스마주는 환급비율이 50% 이상인 것으로 알려져 있다. 

문제는 치료 성과 비율이 떨어지는 의약품에 수백억 원의 급여가 소진된다는 점이다.

이를 고려해 김 의원은 치료성과율 낮은 의약품의 경우 제약사가 건보에 환급하는 비율 높이는 등의 방안을 제시했다.

김영주 의원은 "사각지대 방지를 위해 킴리아주와 졸겐스마주처럼 초고가 치료제가 필요한 환자에게 급여 대상은 확대해 나가야 한다"면서도 "초고가 신약의 지속가능한 급여를 위해서는 성과단위 위험분담제를 강화해 치료 효과가 없을 시 제약사의 환급 비율을 높일 필요가 있다"라고 제안했다.

이어 김 의원은 "초고가 의약품의 급여 이후에도 환자본인부담금도 높은 수준인 만큼 치료 효과가 없을 경우 환자도 일정 부분 환급을 받을 수 있도록 시스템을 개선해야 한다"고 덧붙였다.

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