美 신속승인 '렐리브리오' 최종 임상 실패

향후 8주 안에 판매중단 여부 결정

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-03-12 08:09

아밀릭스 파마슈티컬스
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 아밀릭스 파마슈티컬스가 근위축성측삭경화증(ALS) 치료제 '렐리브리오'(Relyvrio, sodium phenylbutyrate/ taurursodiol)의 최종 임상시험에 실패했다.

아밀릭스는 11일 이번 3상 임상시험의 실패로 향후 8주 안에 렐리브리오의 판매를 중단할지 결정할 계획이라고 밝혔다. 

렐리브리오는 ALS의 진행을 늦추고 환자의 수명을 약 10개월 연장시키는 효과가 있는 것으로 확인되면서 지난 2022년 9월 미국 FDA로부터 조건부로 판매할 수 있는 신속승인을 취득했다. 2상 임상시험 데이터를 토대로 승인됐기 때문에 효과가 불분명한 상태로 승인됐다. FDA는 이러한 상황에 대해 "ALS는 심각하고 생명을 위협하는 질환으로 치료법이 부족하기 때문에 이 정도의 불확실성은 허용범위에 있다"라고 설명했다.

FDA에 따르면 미국에서 연간 약 5000명이 ALS 진단을 받으며 환자 수가 2만명 정도로 알려져 있다. 대부분의 경우 환자는 호흡부전을 겪고 증상이 발현한지 3~5년 사이에 사망한다.

아밀릭스는 렐리브리오의 미국 가격을 1년간 15만8000달러로 설정하고 있다.

 

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