경구용 C형 니만피크병 치료제 '아리모클로몰' 美 승인권고

FDA 자문위, 찬성 11표-반대 5표로 승인 지지

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-08-08 13:15

제브라 테라슈틱스
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 제브라 테라퓨틱스의 경구용 C형 니만피크병 치료제 '아리모클로몰'(arimoclomol)이 FDA 자문위원회로부터 승인권고를 받았다.

제브라는 FDA 자문위가 아리모클로몰을 찬성 11표, 반대 5표의 표차로 승인을 지지하는 결정을 내렸다고 발표했다. 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 9월 21일까지 최종 승인여부가 결정될 전망이다.

C형 니만피크병은 체내에서 콜레스테롤 등 지질물질의 대사가 제대로 이루어지지 않아 뇌를 비롯한 체내 조직에 축적되는 특징을 갖는다. A, B형보다 경미한 간비장종대 증상을 보이는 반면. 더 광범위한 신경학적 증상을 동반하는 신경퇴행성 질환으로, 소아기에 증상을 보이기 시작해 성인이 되기 전 사망위험이 높은 점에서 '소아형 알츠하이머'로도 불린다.

지난 2021년에는 단 한 건의 대조시험을 토대로 승인이 신청됨에 따라 FDA는 측정기준 선택에 문제를 제기하면서 승인을 거부했다. 이후 제브라측은 기준을 변경하고 비임상 데이터를 보충한 뒤 지난해 말 승인을 재신청한 바 있다.

앞서 아리모클로몰은 FDA로부터 희귀의약품과 패스트트랙, 혁신치료제 등 지정을 받은 바 있다.
  

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