유니큐어 헌팅턴병 유전자치료제 신속승인 FDA 합의

'AMT-130' 1/2상 임상데이터 BLA 제출 중요한 근거로 사용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-12-12 11:00


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 유전자치료물질 'AMT-130'에 대해 FDA와 신속승인을 위한 합의에 이르렀다고 발표했다.

이 합의는 유전성 신경변성질환 환자의 새로운 치료선택지를 제공하는 데 중요한 한 걸음이 될 전망이다.

합의에 따라 현재 진행 중인 1/2상 임상데이터가 AMT-130의 생물학적제제 허가신청(BLA) 제출의 중요한 근거로 사용될 가능성이 있다. 이로써 승인신청서 제출 이전에 추가 시험이 필요하지 않게 됐다.

FDA는 또 복합 통합 헌팅턴병 평가척도(cUHDRS)를 중간적 임상 평가척도로 사용하고 뇌척수액 속 신경필라멘트경쇄(NfL)의 감소가 치료효과를 뒷받침하는 증거로 제공될 수 있다고 판단했다.

FDA는 지난 5월 AMT-130이 헌팅턴병 치료에서 미해결된 의료요구에 대응할 가능성이 있음을 인정하고 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 부여했다. 이어 7월에 발표된 중간데이터에서는 AMT-130이 cUHDRS에 기초한 질환진행을 늦추고 CSF NfL 수치를 자하시킬 가능성이 있는 것으로 시사됐다. 

유니큐어는 AMT-130의 안전성 및 내약성, 탐색적 유효성을 평가하기 위해 1/2상 임상시험을 실시하고 있다. 면역억제제와의 병용요법을 탐색하기 위해 추가 코호트가 모집되고 있다.

헌팅턴병은 미국과 유럽에서 환자 수가 약 7만명이고 현재 발병을 늦추거나 진행을 늦추는 치료법은 승인되지 않았다. 유니큐어는 내년 상반기 FDA와 협의하고 BLA 제출을 위한 통계해석계획과 기술요건에 대해 논의할 예정이라고 밝혔다.
 

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