Casgevy·Lyfgenia, 겸상적혈구질환 관련 유전자 치료제 FDA 첫 승인

Casgevy, 겸상적혈구질환 관련 최초 유전자 편집 기술 기반 치료법
Lyfgenia, 유전자 대체 기술 활용 치료제…혈액암 발생 부작용 모니터링 필요

조해진 기자 (jhj@medipana.com)2023-12-11 16:41

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 유전성 적혈구 질환인 겸상적혈구질환(SCD) 환자들을 위한 최초의 유전자 치료제가 지난 8일 미국식품의약국(FDA)의 승인을 얻으면서 향후 유전자 편집/대체 기술이 적용된 치료제들의 시장성이 확대될 것으로 보인다.

FDA는 지난 8일(현지시간) 크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스 파마슈티컬스가 2015년부터 공동 개발한 Casgevy와 블루버드 바이오가 개발한 유전자 치료제 Lyfgenia 등 2개의 겸상적혈구 관련 질환 치료제를 승인했다. 두 치료제 모두 12세 이상 겸상적혈구질환 환자의 치료용으로 승인됐다. 

Casgevy는 CRISPR/Cas9을 적용한 유전자 편집 기술로 만들어진 최초의 FDA 승인 겸상적혈구 관련 질환 유전자 치료제다. 표적 영역의 DNA를 절단해 정확하게 편집한 조혈모세포를 환자에게 이식하면 태아 헤모글로빈(HbF)의 생성을 증가시켜 적혈구의 겸상을 예방할 수 있도록 하는 방식이다. 

세포 기반 유전자 치료제로 유전자 변형을 위해 렌티바이러스 벡터를 사용하는 Lyfgenia는 유전자 대체 기술을 활용한 유전자 치료제로 FDA의 승인은 득했으나, 혈액암 발생 관련 블랙박스 워닝(BlackBox warning)이 추가된 상태다. 이에 투여 후 악성 종양에 대한 평생 모니터링 등 중장기 데이터 축적에 따른 안전성 검증 확인이 필요하다. 

FDA 측은 겸상적혈구질환 유전자 치료제의 등장이 환자들의 삶을 도울 수 있을 것이라면서 "유전자 치료는 치료 옵션이 제한된 희귀 질환 환자 개인 맞춤형으로 표적화한 효과적인 치료법을 제공할 가능성이 있다"고 했다.

이와 관련해 권해순 유진투자증권 연구원은 글로벌 의약품 시장 보고서에서 "유전자 치료제는 단 한 번의 치료로 유전자 이상 질환 치료 지속 효과를 기대할 수 있다는 점에서 주목받고 있다"면서 "만성질환 치료 시장은 2025년 이후 RNA 치료제, 2030년 이후 유전자편집/대체 기술이 적용된 치료제들의 상업화 및 시장성이 확대될 것"이라고 전망했다. 

이런 기사
어때요?

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토