첨단재생바이오법 개정안, 환자와 산업 위한 기준 마련 필요

희귀난치질환자들, 첨생법 발표에 희망 가져…비용 문제 커
바이오기업 및 임상 관계자들, 개정안 기존보다 발전했지만 보완 요소 남아
정부, 유연한 규제와 환자 위한 비용 완화 방안 검토 중

조해진 기자 (jhj@medipana.com)2024-11-14 12:20

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] "15년 전 망막색소변성증 진단을 받아 저시력시각장애를 갖고 있다. 진단을 받았을 때는 치료법이 없어 절망적이었지만, 첨단재생바이오법(이하 첨생법)이 제정되고 새로운 치료기술들이 나오고 있고, 이 자리에 앉아서 발언할 수 있다는 것이 감개무량하다." 

소아희귀난치안과질환협회 최우주 공동대표는 13일 서울 코엑스(COEX)에서 첨단재생의료산업협회(CARM) 주관으로 열린 '제5회 첨단재생의료 발전전략 포럼'의 토론자로 참석해 희귀난치질환자들에게 첨생법은 '희망'이라고 강조했다. 

희귀난치질환을 가진 환자들에게 2020년 8월 제정된 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'은 질환의 치료가 가능해질 것이라는 기대감을 갖게 했다. 

그러나 미흡한 법안 내용과 제한되는 대상자, 지원되지 않는 치료 비용, 불분명한 책임 소재 등의 한계가 컸다. 이에 지난 2월 1일 임상단계에 있는 세포치료제 및 유전자치료제 등을 치료 목적으로 사용할 수 있도록 허용하는 '첨생법 개정안'이 통과됐고, 내년 2월부터 시행 예정이다. 

첨생법 개정안 시행을 세 달 남짓 앞두고 많은 인원들이 포럼장을 가득 채운 가운데, 최우주 공동대표는 "제가 가지고 있는 질환은 유전적인 질환이기 때문에 가족들에게도 나타나고 있다"면서 "어떻게든 조금이라고 치유가 되고, 호전되는 사례가 하나둘씩 나와서 이 사례들이 발전이 된다면 희귀질환을 앓고 있는 환자들에게도 많은 도움이 될 수 있을 것이라는 기대와 열망을 갖고 있다"고 첨생법 개정의 필요성을 피력했다. 

그러면서 "시각 질환 외에도 유전자세포치료나 첨단재생의료에 관련된 부분들은 많은 희귀성 난치 질환에도 많은 영향을 주고 있다고 생각한다. 앞으로는 이러한 유전자 치료 기반으로 질병을 치료하는 것이 더 많이 확산될 것"이라며 "우리나라가 첨단재생바이오 산업에서 조금 더 앞서가며 치료하는 사례가 늘어난다면, 전 세계적으로도 우리나라가 두각을 나타내 관련 산업적으로도 굉장히 큰 발전이 있을 것"이라고 첨생법 개정안을 기반으로 희귀 난치 질환 치료에서의 발전이 산업의 발전으로 이어질 것이라고 강조했다.
이날 발제를 맡은 정미현 CTX 상무의 발표에 따르면, 첨생법 개정안은 ▲첨단재생의료 임상 연구 대상 범위 모두 허용 ▲중대 희귀 난치 질환에 대한 첨단재생의료 치료 허용 ▲사전 실시 임상연구에서 안전성, 유효성을 바탕으로 치료 계획 심의 가능 ▲인체세포 관리업 허가 기준 일부 완화 ▲심의위원회 인원 25명으로 증원 등의 내용이 포함돼 있다. 

그러나 정미현 상무는 첨생법 개정안을 통해 첨단재생의료가 성공적으로 자리를 잡으려면 보완이 더욱 필요하다면서 필요 요소를 제시했다.

정 상무가 제시한 필요 요소는 ▲첨단재생바이오의약품 개발 시 임상시험 결과 연계를 위한 법적 근거 마련 ▲첨단재생의료 실시 심의 기준 및 관리 방안 마련 ▲품질자격 평가를 위한 전문가 자격 요건 및 평가기준 마련 ▲치료비용 산정 기준 마련 등이다.
이러한 요소들이 갖춰져야 치료제의 품질과 안정성을 철저히 관리할 수 있고, 환자의 부담을 줄이면서 치료제 개발의 지속가능성을 확보할 수 있다는 설명이다. 

정 상무는 "첨생법 개정안은 최종 종착지가 아니라 첨단바이오의약품이 발전하기 위한 중간 지점"이라면서 "첨단재생바이오 연구가 의약품 개발로 이어지는 것이 중요하다. 연구기술이 확장될 수 있도록 법적 기준을 마련해야 한다"고 강조했다.

토론회의 좌장을 맡은 윤채옥 CARM 정책위원장은 "첨생법은 첨단바이오 산업 활성화와 환자들에게 실질적 혜택을 제공하기 위해 시작됐지만, 현재 국내에서 관련 치료제가 단 한 건만 허가된 상황"이라고 지적하며 "해외 고비용 치료제와 경쟁할 수 있는 국산 치료제가 탄생하기 위해선, 무엇보다 유연하고 실질적인 법안과 치료 비용 기준 마련, 정부의 체계적인 지원 병행이 필요하다"고 피력했다. 

바이오의약품 개발 기업인 강스템바이오텍의 유연실 이사와 임상전문가인 김민영 분당차병원 교수는 고위험 연구의 기술적 보호와 축적된 기술력과 노하우가 산업적 자산으로 인정받을 수 있도록 해야 한다고 강조했으며, 임상적으로 피험자 수가 적고 대조군 설정이 어려워 실제 임상 진행에 현실적인 어려움이 있는 만큼 안전성과 유효성을 입증하기 위해서는 상당한 자원과 비용이 필요하다고 했다. 

그러나 첨생법 개정안을 통해 치료제가 개발되더라도, 고가의 치료비는 여전히 가장 큰 장벽이 되고 있다. 최우주 공동대표는 "치료법이 나왔다는 것만으로도 고마운 일이라는 생각이 들지만, 환자 입장에서는 치료를 하기 위한 굉장히 큰 허들"이라고 말했다. 

이와 관련해 정순길 보건복지부 첨단의료지원관 재생의료정책과장은 "자가세포를 활용한 맞춤형 치료로 제한적인 희귀질환 환자를 위한 비용 완화 방안을 검토 중"이라면서 "정부는 연구와 치료의 특수성을 반영한 유연한 규제와 지원을 통해 환자들에게 더 많은 치료 기회를 제공하려고 노력하고 있다"고 밝혔다.

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