뒤시엔느 근이영양증 치료제 '엠플라자' FDA 승인

코르티코스테로이드제로 환자 근력기능 호전

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2017-02-13 10:51

美 마라톤 파마슈티컬스
 
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 마라톤 파마슈티컬스(Marathon Pharmaceuticals)의 뒤시엔느 근이영양증 치료제 '엠플라자'(Emflaza, deflazacort)가 미국 FDA로부터 승인을 취득했다.
 
마라톤은 FDA가 엠플라자 정제 및 경구용 액제의 사용을 승인했다고 발표했다.
 
엠플라자는 염증을 감소시키고 면역계 활성을 낮추는 작용을 하는 코르티코스테로이드제로, 지난해 8월 FDA로부터 신속심사품목으로 지정된 바 있다. 코르티코스테로이드제가 뒤시엔느 근이영양증 치료제로 FDA의 승인을 취득하기는 처음으로 알려진다.
 
뒤시엔느 근이영양증은 근육약화로 보행능력이 크게 저하되는 난치성 질환으로, 갓 태어난 남아 1000명 당 한명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다.
 
임상시험에서는 엠플라자가 뒤시엔느 근이영양증 환자의 근력기능을 호전시키는 효과가 있는 것으로 확인됐다.

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