[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제의 올해 신규 급여 신청 건수 중 75%가 적정성을 인정받았다.
또 SMA 치료제를 급여로 투약 중인 사례 38건 중 약 94.7%(36건)는 지속 급여 승인을 받았다. 수억원을 호가해 정부의 엄격한 심사를 받는 약제들이지만, 임상적 유용성을 인정받은 셈이다.
3일 건강보험심사평가원에 따르면 한국노바티스 '졸겐스마'와 바이오젠 '스핀라자', 한국로슈 '에브리스디'에 대한 요양급여 대상 여부를 최근 공고했다.
공고에 따르면 졸겐스마와 스핀라자의 신규 요양급여 신청은 올해 각각 1건으로, 모두 급여 승인됐다. 졸겐스마 신규 급여 대상자는 8개월 여아였고, 스핀라자 대상자는 3개월 여아였다.
에브리스디는 2건의 신규 신청 중 1건이 승인됐고, 1건은 불승인됐다. 신규 급여 대상자는 35세 남성이었고, 불승인 대상자는 41세 남성이었다. 이를 모두 합치면 신규 급여 승인율은 75%를 기록한 셈이다.
이와 함께 SMA 치료제에 대한 지속 투여 여부도 함께 공개됐다. 스핀라자와 에브리스디는 요양급여 승인을 받은 경우 4개월마다 유지용량 투여 전 모니터링 보고를 거쳐야 한다.
환자 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가를 따져 재정 관리를 효과적으로 하기 위함이다.
스핀라자는 총 37건의 지속 투여 모니터링 보고에서 35건(약 94.6%)이 유지요법으로 투여가 승인됐다. 에브리스디는 1건이 투여 모니터링 사례로 올라와 유지요법으로 승인됐다.
졸겐스마는 앞서 두 약제와 다르게 사후 관리 방식이 다르다. 단 한 번의 투여만으로 장기 개선 효과가 있는 만큼, 졸겐스마 투여 전과 투여 후 매 6개월마다 5년까지 임상평가를 실시한다.
임상평가가 제시한 기준에서 단 한 가지(영구적 호흡기 착용 또는 사망 등)라도 해당할 경우 치료 실패로 간주한다.
졸겐스마는 2022년 7월 급여 등재 후 총 12건의 투여가 이뤄졌는데, 현재까지 성과평가에서 모두 의미 있는 개선을 보였다.
SMA 치료제에 대해 급여 사전심사와 사후평가를 실시하는 까닭은 초고가약이기 때문이다.
품목별로 다르지만 SMA 치료제의 비급여 투약 비용은 적게는 3억원에서 많게는 20억원을 호가한다. 스핀라자는 연간 3~4번 주사를 맞아야 하는데, 1회 투여 가격은 약 9200만원이다.
경구용인 에브리스디 역시 연간 투약 비용은 약 4억원에 달한다. 특히 원샷 치료제인 졸겐스마의 투약 비용은 19억8000만원이다.
하지만 지난해 10월 에브리스디를 마지막으로 이들 치료제 모두 건강보험 적용이 되면서 본인부담액은 약제별로 다르지만 최대 약 900만원대로 낮아졌다.
대신 정부는 이들 치료제에 대한 품목별 분과위원회를 설치해 사전심사와 사후 모니터리을 통한 재정 관리를 하고 있다. 보험 재정 수백억원이 소요되는 만큼, 치료 성과를 명백하게 따지자는 의미다.
또 정부는 이들 치료제에 대한 '환자단위 성과기반 위험분담제'도 함께 시행하고 있다. 환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 방식이다. 보험재정 부담을 최소화하기 위한 조치다.
건보공단과 제약사는 협상을 통해 환급비율을 정하는데 환급비율은 비공개로 하고 있다. 다만 졸겐스마의 경우 환급비율은 50% 이상인 것으로 알려져 있다.
업계 관계자는 "효과적인 신약이라 하더라도 재정적인 측면을 고려해야 하기 때문에 심평원이 사전·사후 관리에 나서고 있다"면서 "희귀난치성 질환인 만큼 임상시험 참가자 모수가 적다는 점도 약제의 유용성을 따지기엔 불확실성이 있을 것"이라고 말했다.
한편 척수성 근위축증(SMA)은 정상적인 SMN1 유전자의 결핍 혹은 돌연변이로 인해 근육이 점차적으로 위축되는 치명적인 희귀 유전질환이다.
질환이 진행될수록 모든 근육이 약해져 자가 호흡이 어려워지며, 치료하지 않을 시 SMA 1형의 90%는 2세 전 사망하거나 영구적인 호흡 보조 장치가 필요하다.
또한 SMA 2형 환자의 30% 이상의 환자들이 만 25세 이전에 사망하는 것으로 알려져 있다. 영아 1만명 중 1명꼴로 나타나고 있으며, 영아 사망의 가장 큰 유전적 원인 중 하나다.
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