유전성 아밀로이드증 치료제 '와인주아' EU 승인권고

1기 또는 2기 ATTRv-PN 치료에 월 1회 자가투여 가능

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-10-23 09:59

아이오니스
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 아이오니스 파마슈티컬스의 유전성 아밀로이드증 치료제 '와인주아'(Wainzua, eplontersen)가 유럽연합(EU)에서 승인권고를 받았다.

아이오니스는 21일 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 와인주아를 1기 또는 2기 다발성 신경장애를 수반하는 성인 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN) 치료제로 사용하도록 승인을 권고했다고 발표했다.

와인주아는 EU에서 ATTRv-PN 치료에 유일하게 승인된 월 1회 자동주사기 투여가 가능한 약물로 주목된다. 

승인권고는 3상 임상시험(NEURO-TTRansform 시험)을 근거로 이루어졌다. 이 시험에서는 66주에 걸쳐 와인주아 치료를 받은 환자가 외부 위약 투여그룹에 비해 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도와 신경병증장애 점수(mNIS+7)로 측정된 신경장애 관련 1차 평가항목과 'Norfolk QoL-DN'으로 측정된 삶의 질 관련 2차 평가항목에서 일관되게 지속적 효과를 나타냈다. 아울러 안전성과 내약성도 양호한 프로파일을 나타냈다.

ATTRv-PN은 진단 후 5년 안에 운동장애를 수반하는 말초신경장애를 일으키고 치료를 받지 않으면 10년 안에 치명적인 영향을 미칠 수 있다.

와인주아는 TTR 단백질의 생산을 발생원에서 감소시키도록 설계된 월 1회 투여의 RNA 표적약물로, 지난해 말 미국에서 '와이누아'라는 제품명으로 승인을 취득했으며, 현재 캐나다를 포함한 세계 각국에서도 승인을 취득했다. 

글로벌 개발과 제품화 계약의 일환으로 아이오니스는 미국에서 아스트라제네카와 공동으로 와이누아를 판매하고 미국과 중남미를 제외한 세계 각국에서는 아스트라제네카가 독점적 발매 권한을 보유하고 있다.
 

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