아스텔라스, 美社와 중추신경질환 유전자치료제 개발 제휴

상가모의 혁신적 AAV 캡시드 'STAC-BBB' 사용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-12-20 08:50

[메디파나뉴스 = 이정희 기자] 일본 아스텔라스제약은 미국 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 중추신경질환용 유전자 치료제 개발을 위해 혁신적인 아데노수반 바이러스(AAV) 캡시드인 'STAC-BBB'를 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다.

이 계약에 따라 아스텔라스는 비인간 영장류에서 정맥내 투여로 높은 혈액뇌관문 투과성과 신경세포에 대한 유전자도입효율을 보이는 상가모의 STAC-BBB를 1개의 신경질환용 신약개발 타깃에 대해 전세계에서 독점적으로 사용하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다.

아스텔라스가 타깃 추가비용을 지불하면 추가로 최대 4개의 신경질환용 신약개발 타깃에 STAC-BBB를 사용할 수 있다.

이 계약으로 상가모는 STAC-BBB의 기술을 아스텔라스에 이전하고 아스텔라스는 모든 연구와 여기에서 창출된 프로그램의 개발·제조·제품화를 실시하기로 했다. 아스텔라스는 계약일시금으로 2000만달러를 지불하고 타깃 추가에 따른 지불과 최대 5개 타깃에 관한 프로그램의 성과금을 최대 13억달러 지불하기로 했다. 아울러 한 자릿수 중반~후반의 매출액에 따른 로열티를 지불할 가능성이 있다.

뇌나 중추신경계로의 유전자운반은 유전자치료에서 매우 어려운 과제로 지적되고 있다. 아스텔라스는 심각한 유전성 신경질환을 앓고 있는 환자에 혁신적 치료법을 제공하기 위해 상가모의 STAC-BBB 캡시드와 같은 기술이 중요한 역할을 할 것으로 기대하고 있다고 설명했다.
 

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