파로스아이바이오, 급성 골수성 백혈병 치료제 임상 1상 결과 발표

세계 최대 규모 혈액암 분야 학술 행사(ASH)에서 AML 치료제 'PHI-101' 임상 1상 결과 발표
임상 1a상 낮은 독성과 혈액 내 안전성 입증에 이어 임상 1b상에서 종합완전관해율 50% 확인
이번 임상 결과로 재발·불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션 가능성 제시

최인환 기자 (choiih@medipana.com)2024-12-09 09:23

파로스아이바이오 한혜정 미국법인 대표가 미국혈액학회에 참가해 'PHI-101' 임상 1상 연구 결과를 발표하고 있다. 사진=파로스아이바이오 제공
인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 미국혈액학회 연례학술대회(American Society of Hematology, 이하 ASH)에 참가해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101' 임상 1상의 종합적인 연구 결과를 발표했다고 9일 밝혔다.

미국혈액학회는 12월 7일(현지 시간)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사다. 파로스아이바이오는 작년에도 ASH에 참가해 PHI-101-AML 임상 1상의 중간 결과를 발표했다.

이번 임상 1상 결과에 따르면, PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 이번 임상시험은 ▲서울대학교병원 ▲서울아산병원 ▲삼성서울병원 ▲부산대병원 ▲가톨릭대학교 서울성모병원 ▲호주 ICON Cancer Center 등 다수 국내외 대형병원들과 함께 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행했다.

파로스아이바이오는 지난해 완료한 임상 1a상에서 200mg까지 용량제한독성(DLT, Dose-Limiting Toxicity)이 발생하지 않고 내약성이 우수한 것을 확인한 바 있다. 임상 1b상은 올해 7월 환자 모집을 완료하고 기존 승인 치료제보다 높은 확장권장용량(RDE)인 160mg 단일요법으로 진행됐다.

1상 연구결과에 따르면, FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해(Composite Complete Response)를 보였다. 종합완전관해란 완전 관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다.

이 밖에도 PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 67%를 기록했다. 또한 미국 존스홉킨스 의과대학 도널드 스몰 교수 연구팀과 혈장 억제 분석(PIA, Plasma Inhibitory Assay)을 진행한 결과, 임상 환자들의 97%에서 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3의 활성이 85% 이상 억제된 것으로 확인됐다. 파로스아이바이오는 이번 임상 시험에서 엔젠바이오와 NGS 정밀진단 기술을 활용해 임상 참여 환자의 FLT3 변이 타입을 확인 및 선별했다. FLT3 변이를 보유한 급성 골수성 백혈병 환자는 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다.

이번 ASH 발표자로 나선 한혜정 파로스아이바이오 최고혁신책임자(CIO) 및 미국법인 대표는 "이번 PHI-101-AML 임상 1상의 성과는 기존 치료제의 약효를 기대할 수 없는 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제시한 것"이라며 "2025년에는 글로벌 임상 2상의 본격적인 절차에 돌입할 예정이다. 자사가 보유한 신약 개발 역량과 노하우를 적극 활용해 기존 AML 치료제의 한계를 극복한 혁신 치료제 개발에 박차를 가할 것"이라고 밝혔다.

파로스아이바이오는 연내 PHI-101의 임상 1상 시험을 성공적으로 종료하고, 내년에 미국과 호주, 국내에서 임상 2상에 본격 돌입할 예정이다. 임상 2상 결과에 따라 조건부 품목 허가를 통한 조기 상용화에도 나선다. PHI-101은 식약처로부터 긴급한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 치료 목적 사용승인을 여러 차례 얻은 물질로, 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 및 국내 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.
 

관련기사보기

파로스아이바이오, 美혈액학회서 급성골수성백혈병 치료제 1상 결과 공개

파로스아이바이오, 美혈액학회서 급성골수성백혈병 치료제 1상 결과 공개

인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 미국혈액학회 연례학술대회(American Society of Hematology, 이하 ASH)에 참가해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101'의 임상 1상 연구 결과를 발표한다고 6일 밝혔다. 발표 초록은 공식 홈페이지를 통해 공개됐다. 올해로 66회를 맞은 ASH는 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사로, 12월 7일(현지 시각)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 열린다. 파로스아이바이오는 작년에 이어 올해도 ASH에 제출한 연구 초록이 채택됨에

파로스아이바이오, 재발·불응성 난소암 치료제 병용요법 데이터 공개

파로스아이바이오, 재발·불응성 난소암 치료제 병용요법 데이터 공개

인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 국제 암 학술회의 'EORTC-NCI-AACR(이하 ENA)'에서 재발성 난소암 치료제 'PHI-101-OC'의 병용요법 데이터를 발표한다고 10일 밝혔다. 올해 36회를 맞은 ENA는 오는 10월 23일(현지 시각)부터 25일까지 스페인 바르셀로나에서 열린다. ENA는 유럽 암 연구 및 치료기구(EORTC), 미국 국립 암 연구소(NCI), 미국 암 학회(AACR)가 공동으로 주관하며, 매년 미국과 유럽에서 번갈아 개최되는 세계적인 암 학회다. 파로스아

파로스아이바이오, 급성 골수성 백혈병 치료제 'PHI-101' 희귀약 지정

파로스아이바이오, 급성 골수성 백혈병 치료제 'PHI-101' 희귀약 지정

인공지능(AI) 기반 신약개발 전문기업 파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101'이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다. PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse®)'를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD)을 받았다. 올 7월 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있는 파로스아이바이오의 핵

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토