노바티스 '파발타' FDA C3G 확대승인

1년간 단백뇨 유의 감소…PNH와 IgAN 이어 세 번째 적응증 추가

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-03-21 09:37


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 노바티스의 '파발타'(Fabhalta, iptacopan)가 FDA로부터 C3G(C3 사구체신염) 성인환자 치료제로 적응증 확대승인을 취득했다.

C3G는 희귀 신장질환으로, 이번 승인은 이 질환에 특화한 최초의 치료제로 주목된다. 파발타는 신장질환의 일반적인 증상인 요속 과잉단백질을 감소시키는 작용을 한다.

이번 승인 이전에 C3G 환자의 치료선택지는 유지요법과 광범위한 면역억제로 제한돼 있었다. 경구제인 파발타는 질환의 원인으로 알려진 보체 제2경로를 저해함에 따라 C3G의 근본적인 원인에 대처할 것으로 기대된다.

승인을 뒷받침한 3상 임상시험에서는 1년에 걸쳐 단백뇨가 지속적으로 유의하게 감소한 것으로 확인됐다. 또 안전성 프로파일도 양호했으며 가장 일반적인 부작용은 비인두염과 바이러스감염이었다. 

C3G는 보통 젊은 성인에서 진단되며 신부전으로 진행할 가능성이 있다. 이 질환은 신장에서 C3단백질이 축적되고 염증과 손상을 유발한다. 

파발티는 그동안 발작성 야간혈색뇨(PNH) 치료와 급속한 질환진행 위험이 있는 원발성 면역글로불린A신증(IgAN) 치료제로 승인을 취득했다. 노바티스는 IgAN에 대한 추가요법으로 '아트라센탄'(atrasentan)과 '지가키바트'(zigakibart) 개발도 추진하고 있으며 현재 후기 임상시험이 진행 중이라고 밝혔다.
 

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