리제네론 유전자치료제 중증 유전성 소아 난청 효과

오토페린 유전자 치료제 'DB-OTO' 1/2상 임상 중간결과 공개

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-05-10 09:57

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 리제네론 파마슈티컬스의 오토페린 유전자 치료제 'DB-OTO'가 중증 유전성 난청 소아환자의 청각반응을 개선시킨다는 임상결과가 공개됐다.

리제네론은 7~11일 메릴랜드주 볼티모어에서 열리고 있는 미국 유전자·세포치료학회(ASGCT) 연례 학술회의에서 오토페린 유전자 변이에 의한 중증 유전성 난청 소아환자를 대상으로 실시한 DB-OTO의 1/2상 임상시험(CHORD 시험) 중간결과 안전성과 유효성이 양호한 것으로 확인했다고 발표했다.

시험에 참여한 2명의 소아환자에는 한 쪽 귀의 달팽이관 속에 DB-OTO를 1회 투여받았다. 생후 11개월 소아 1명에 치료를 시작한지 24주 안에 청력이 정상으로 회복됐으며, 4세 소아는 6주차 평가에서 초기단계에 청력개선효과가 확인됐다. 청력개선효과는 청성 뇌간반응(ABR)과 행동(순음) 청력검사에 따라 평가됐다. 

DB-OTO는 리제네론이 지난해 8월 미국의 생명공학회사인 데시벨 테라퓨틱스를 인수하면서 확보한 치료물질로, 앞서 FDA로부터 희귀의약품 및 소아희귀질환 치료제, 패스트트랙 심사대상으로 지정되기도 했다.

또 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터는 희귀의약품으로 지정받았다.
 

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