아지오스 '피루킨드' 지중해빈혈 sNDA 접수

승인 땐 비수혈 및 수혈의존성 알파 또는 베타 환자에 사용

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2025-01-09 10:03


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 아지오스 파마슈티컬스는 8일 FDA가 '피루킨드'(Pyrukynd, mitapivat)에 대해 성인 지중해빈혈에 대한 적응증 추가승인신청(sNDA)을 접수했다고 발표했다.

지중해빈혈은 만성빈혈과 중증 합병증 위험이 있는 질환으로, 만약 피루킨드가 승인되면 유전자형이나 수혈의 필요성과 관계없이 비수혈의존성 및 수혈의존성 알파 또는 베타 지중해빈혈 환자에 경구제를 제공할 수 있게 된다. FDA는 9월 7일까지 최종 승인여부를 결정하게 된다.

이번 신청은 피루킨드와 위약의 유효성을 평가한 3상 임상시험(ENERGIZE 시험 및 ENERGIZE-T 시험) 결과를 근거로 하고 있다. 비수혈의존성 지중해빈혈에 초점을 맞춘 ENERGIZE 시험 결과는 지난해 6월 유럽 혈액학회에서 발표됐으며 수혈의존성 지중해빈혈을 대상으로 한 ENERGIZE-T 시험 결과는 지난해 12월 미국 혈액학회 연례회의에서 공유됐다.

현재 피루킨드는 미국에서 성인 피루브산 키나제(PK) 결핍증에 의한 용혈성 빈혈 치료제로 승인을 취득했다.

아지오스는 세포대사와 희귀혈액질환분야에 주력하는 회사로, 파이프라인에는 겸상적혈구증과 골수이형성증 관련빈혈 등 희귀질환 치료제가 포함돼 있다. 앞으로도 희귀질환 환자에 혁신적인 치료법을 제공하는 데 주력한다는 계획이다.
 

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