"aHUS 치료서 울토미리스 급여로 환자 접근성 향상 기대"

솔리리스 대비 반감기 4배 연장해 8주 간격 투여로 편의성↑
김진석 교수 "급여 적용, 환자·가족 모두 매우 고무적"

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2025-01-10 12:05

연세대학교 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수.
[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 비정형 용혈성 요독증후군(이하 aHUS) 치료에서 국민건강보험 급여가 적용된 '울토미리스(라불리주맙)'의 임상적 가치를 조명하는 자리가 열렸다. 

울토미리스는 기존 aHUS 치료제 '솔리리스(애쿨리주맙)' 대비 반감기를 4배 연장해 8주 간격 투여로 환자 치료 편의성을 높인 약이다. 울토미리스는 올해 1월 1일부로 aHUS 환자에 있어 건보 급여가 적용됐다. 

한국아스트라제네카는 10일 울토미리스의 aHUS 건보 급여 적용을 기념하는 기자간담회를 개최했다. 

이날 간담회에는 연세대학교 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수와 한국아스트라제네카 의학부 이형두 상무가 연자로 참여해 aHUS 조기 치료 중요성과 울토미리스의 임상적 가치를 공유했다. 

김진석 교수에 따르면 aHUS는 면역 시스템의 보체가 유전적 결함으로 인해 과활성화되며 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 유발하는 급셩 희귀질환이다. 용혈로 인한 혈전이 전신의 혈관을 침범하는 TMA는 주요 장기를 손상시켜 심각한 합병증을 초래한다. 

미세혈관이 모여 있는 신장이 1차적으로 영향을 받아 며칠 내로 급성신부전이 나타나며, 치료가 제대로 이뤄지지 않을 경우 말기신부전으로 인한 신장 이식 또는 사망으로 이어질 수 있다.

이 가운데 울토미리스는 솔리리스의 후속 치료제로 개발된 약물이다. 솔리리스 기본 구조에서 4개의 아미노산을 변경해 반감기가 4배 이상 연장된 게 특징이다. 기존 솔리리스가 2주 간격 투여하는데 반해 울토미리스는 8주 간격 투여가 가능하다. 

김 교수는 약효에서도 "울토미리스는 연령과 관계없이 aHUS 환자에서 유의미한 치료 효과를 보였다"면서 "보체억제제 치료 경험이 있는 성인 환자를 대상으로 한 임상 3상 연구 Study 311에서 치료 26주 차에 환자 53.6%에서 혈소판, LDH 수치 등 TMA 관련 지표 개선이 확인됐으며, 혈청 free C5 농도를 0.5 ug/ml 미만으로 유지해 지속적인 말단 보체 억제 효과를 확인했다"고 말했다.   

또한 "소아 환자를 대상으로 한 임상 3상 연구 Study 312에선 치료 50주차에 환자 94.4%에서 TMA가 완전히 사라지는 결과를 보였다"고 덧붙였다. 

약제 전환에서도 약효는 유지됐다. 그는 솔리리스에서 울토미리스로 약제를 전환한 소아 aHUS 환자를 대상으로 한 연구 결과, 1년간 신장 및 혈액학적 지표가 안정적으로 유지된 것.

이에 대해 김 교수는 "효과는 유지되면서도 투여 간격이 길어진 점은 aHUS 환자들에게 큰 편의를 제공한다"면서 "울토미리스 급여 적용은 환자와 가족 모두에게 매우 고무적인 소식"이라고 강조했다.

한국아스트레제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 "울토미리스의 aHUS 보험 급여 적용으로 환자들이 안정적인 치료 환경에서 일상을 기대할 수 있는 기회가 열렸다"며 "aHUS 환자들이 울토미리스 치료 혜택을 더 쉽게 누릴 수 있도록 보험 급여 조건 및 치료 접근성 개선을 위해 지속 노력하겠다"고 밝혔다. 

한편 울토미리스는 최근 혈전성 미세혈관병증(TMA)과 신장 손상을 동반한 aHUS 환자에서 건강보험 급여를 받았다. 
 

관련기사보기

고가약 사전심사제 지속 개선…aHUS 사후심사 의견수렴 추진

고가약 사전심사제 지속 개선…aHUS 사후심사 의견수렴 추진

[메디파나뉴스 = 김원정 기자] 건강보험심사평가원(이하 심평원)이 고가약 증가로 사전심사 필요성이 커지고 있는 상황을 반영한 사전심사제도 선순환체계 구축을 추진하고 있다. 하지만 환자단체 등이 요구하고 있는 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 치료제에 대한 사후심사로의 전환은 좀 더 시간이 걸릴 것으로 보인다. 심평원 위원회심사실·심사기준실은 3일 진행된 전문기자단 간담회를 통해 이 같이 밝혔다. 위원회심사실 김민선 실장은 "사전심사제도의 선순환 체계를 구축하고 있다"며 "고가약이 증가함에 따라 사전 심사 필요성이 날로

일반심사 논의 조짐 '솔리리스'…의료계 "aHUS가 제일 시급"

일반심사 논의 조짐 '솔리리스'…의료계 "aHUS가 제일 시급"

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] '솔리리스(애쿨리주맙)'에 대한 사전심사가 점차 일반심사로 전환될 조짐을 보이고 있는 가운데, 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)에 대한 치료 접근성도 높이자는 요구가 나오고 있다. aHUS야 말로 응급 희귀질환인 만큼, 일반심사로 전환해 의료현장에서 적절한 투약이 이뤄져야 한다는 설명이다. 15일 관련업계에 따르면 건강보험심사평가원은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 솔리리스의 일반심사 전환을 검토 중이다. 높은 사전 승인율을 보인 데 따른 것이다. 만약 PNH가 일반심사로 전환된다면 솔리리스

'aHUS' 낮은 사전심사 승인율 불만‥심평원, 낮은 이해도 지적만

'aHUS' 낮은 사전심사 승인율 불만‥심평원, 낮은 이해도 지적만

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 희귀질환인 '비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)'의 낮은 사전심사 승인율이 국정감사에서 지적됐다. 이를 놓고 건강보험심사평가원은 "요양기관의 약제 급여기준에 대한 낮은 이해도 때문"이라고 답변했고, 의료계는 실망감을 감추지 못했다. 최근 건강보험심사평가원 국정감사에서 더불어민주당 강선우 의원은 희귀질환 약제 사전심사제도 중 유독 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 aHUS 적응증만 승인율이 낮은 이유에 대해 서면 질의했다. 1992년 시작된 사전심사제도는 의료 행위나 약제 투여 전 적격 환자 여부를 판단하며

이런 기사
어때요?

실시간
빠른뉴스

당신이
읽은분야
주요기사

독자의견

작성자 비밀번호

0/200

메디파나 클릭 기사

독자들이 남긴 뉴스 댓글

포토