조로증 치료제 '조킨비' 日 승인 신청

美선 아이거가 HGPS와 PL 치료제로 판매…日선 안제스가 판권 보유

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-05-15 12:32

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 일본의 생명공학분야 스타트업회사인 안제스는 12일 조기 노화를 초래하는 희귀질환인 조로증 치료제 '조킨비'(Zokinvy, lonafarnib)의 승인을 후생노동성에 신청했다고 발표했다.

조킨비는 미국에서 2020년 11월 승인돼 미국 아이거 바이오파마슈티컬스(Eiger Bio Pharmaceuticals)가 허친슨-길포드 조로증후군(HGPS)과 조로증 돌연변이(PL) 치료제로 판매하고 있다. 조킨비는 핵막의 구조·기능을 손상시키는 파르네실화 변이단백질의 축적을 저해하는 작용을 한다. 

일본에서는 2022년 5월 안제스가 아이거와 일본에서 조킨비를 독점으로 판매하는 계약을 체결했으며, 올해 3월에는 후생노동성으로부터 희귀질환약으로 지정받았다. 일본에서 조킨비 사용이 기대되는 환자 수는 수명 정도로 추정된다.

안제스는 신생아의 희귀유전성 질환의 스크리닝검사를 수탁하고 HGPS 및 PL 확정을 위해 유전자검사를 실시할 수 있도록 준비를 추진하고 있다. 또 조킨비의 작용기전에 따른 효과를 기대할 수 있는 새로운 질환에 대한 적응증도 검토한다는 계획이다.
 
 

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