노보 노디스크 '리브플로자' FDA 승인

9세 이상 및 성인 PH1 환자 요속 옥살산염 수치 낮추는 용도

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-10-04 09:17

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 덴마크 노보 노디스크의 RNAi(리보핵산 간섭) 치료제 '리브플로자'(Rivfloza, nedosiran)가 원발성 고옥살산뇨증 1형(PH1) 치료제로 미국 FDA의 승인을 취득했다.

노보 노디스크는 2일 FDA가 리브플로자를 9세 이상 소아 및 성인 PH1 환자의 요속 옥살산염 수치를 낮추기 위해 월 1회 피하주사하는 용도로 사용하도록 승인했다고 발표했다.

PH는 간에서 옥살산염이 과다로 생성되는 희귀성 유전질환으로 세계적으로 3만8600명 중 한 명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다.

리브플로자는 노보 노디스크가 2021년에 인수한 디서나 파마슈티컬스가 독자적으로 보유하고 있는 GalXC RNAi 기술 플랫폼을 활용한 신약후보물질로, 원발성 PH1 환자에서 옥살산염의 과다생성을 유도하는 글리옥실산 대사경로의 최종단계를 촉진하는 간 효소의 일종인 젖산 탈수소효소(LDH)를 억제하도록 설계됐다.

이번 승인을 뒷받침한 2상 임상시험(PHYOXTM 2 시험)에서는 치료 90~180일 동안 24시간 요속 옥살산 배출량이 눈에띄게 감소한 것으로 나타났다.

또 3상 임상시험(PHYOXTM 3 연장시험)의 중간분석 결과에 따르면 6개월간 추가치료를 실시한 13명에서 24시간 요속 옥살산 배출량 감소가 유지된 것으로 나타났다.
 

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