로켓 유전자 치료제 '크레슬라디' 美 승인 거부

FDA, 심사완료 위해 CMC 정보 추가 요구

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-07-01 11:46

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 로켓 파마슈티컬스의 중증 백혈구 유착 결핍증-1(LAD-1) 치료를 위한 유전자 치료제 '크레슬라디'(Kresladi, marnetegragene autotemcel)가 미국 FDA로부터 승인을 거부당했다.

로켓은 29일 크레슬라디의 승인심사와 관련해 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 발표했다. FDA는 심사완료를 위해 화학·제조·품질관리(CMC) 정보 추가를 요구하고 있다.

렌티 바이러스벡터를 토대로 한 유전자치료제 크레슬라디는 다국가 공동 1/2상 임상시험에서 유망한 결과를 나타냈다. 이 시험에서 9명의 LAD-1 환자 전원이 주입 후 12개월 생존하고 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않은 것으로 보고됐다.

이 치료제는 FDA로부터 재생의학 선진치료제(RMAT), 희귀소아의료, 패스트트랙 등으로 지정됐으며 EU에서는 심속심사(PRIME) 및 선진치료제(ATMP)로 지정됐다.

중증 LAD-1는 감염증과 싸우는 면역계의 능력을 저하시키는 드문 유전성 질환. 크레슬라디는 ITGB2 유전자의 기능적 카피를 제공하고 이 질환의 근본적 원인에 대처한다. 현재로서 치유 가능성이 있는 유일한 치료법은 골수이식뿐이지만 이는 위험성이 커 모든 환자가 받을 수 없다.

로켓은 희귀질환 유전자치료제 개발에 중점을 두고 있는 생명공학회사. 플라코필린-2와 관련된 부정맥원성 심근증 치료제로 개발된 또 다른 유전자치료물질 'RP-A601'은 유럽에서 희귀질환약으로 지정받기도 했다.
 

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