뒤센형 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스' 日 신청

엑손8·9 등 결실변이 없고 항AAVrh74 항체 음성 3~7세 보행가능 남아 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-08-16 09:14

日선 쥬가이제약이 판매
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 사렙타 테라퓨틱스의 뒤센형 근이영양증 유전자치료제 '엘레비디스'(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec)가 일본에서 승인신청됐다.

엑손8 및 엑손9를 포함한 결실변이를 갖고 있지 않고 항AAVrh74 항체 음성인 3~7세 보행가능한 뒤센형 근이영양증 남아 치료가 대상이다. 만약 승인되면 뒤센형 근이영양증에 대한 일본의 첫 유전자치료제품이 될 것으로 기대된다.

뒤센형 근이영양증은 소아기부터 진행되는 희귀 유전성 근질환으로, 세계적으로 남아 약 5000명 중 한 명 꼴로 발병하고 여아에서는 발병이 적은 것으로 알려져 있다. 유전자이상으로 특정 단백질이 충분히 만들어지지 못하고 근력이 서서히 저하된다.

엘레비디스는 사렙타가 개발했으며 로슈가 미국 외 판권을 보유하고 있다. 일본에서는 쥬가이제약이 로슈로부터 독점판권을 취득했다. 미국에서는 지난해 6월 승인을 취득했으며 유럽에서는 올해 5월 승인이 신청됐다.
 

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