카테시안 JDM 치료물질 FDA 희귀 소아질환약 지정

'Descartes-08' BCMA 표적 자가 mRNA 세포치료제

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-09-10 10:48

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 임상단계 연구에 주력하는 생명공학회사인 카테시안 테라퓨틱스의 소아 피부근염(JDM) 치료물질 'Descartes-08'이 미국 FDA로부터 희귀 소아질환약물로 지정됐다.

Descartes-08은 B세포성숙항원(BCMA)을 표적으로 하는 자가 mRNA 세포치료제로, 사전에 화학요법을 필요로 하지 않고 통합벡터를 사용하지 않는 투여를 목적으로 한다. 

카테시안은 "현재 제한된 선택지밖에 없는 소아암 환자에서 Descartes-08이 중요한 치료선택지가 될 가능성을 FDA가 인정해 준 셈이다"라며 "자사의 혁신적 mRNA 기술에 따라 자가면역질환을 앓고 있는 환자에 세포치료를 제공한다는 목표를 위해 전력을 다하고 있다"라고 강조했다. 아울러 JDM과 같은 신경학이나 류머티스학과 관련된 다양한 자가면역질환을 포함한 2상 임상시험 신청을 연내 제출할 예정이다.

FDA는 18세 이하에서 주로 발병하며 미국에서만 20만명 미만이 발병하는 중증이면서 생명을 위협하는 질환에 대해 희귀소아질환약으로 지정하고 있다. FDA의 희귀소아질환 지정 및 바우처 프로그램에 따라 Descartes-08가 JDM 사용에 승인된 경우 카테시안은 우선심사 바우처 자격을 얻을 가능성이 있다. 이 바우처는 다른 제품의 판매신청 심사과정을 신속화하기 위해 사용될 수 있다.

JDM은 특징적인 피부발진과 근육염증을 특징으로 하는 소아의 드문 자가면역질환으로, 관절, 심장, 폐, 신장, 안구, 소화기계 등 다양한 장기에 영향을 미친다.
 

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