캐프리코 '데라미오셀' 유럽서 희귀약·ATMP 지정

DMD 치료제 개발 가속화 및 잠재적 시장독점권 획득

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-11-21 08:32


[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 생명공학회사인 캐프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 '데라미오셀'(deramiocel)이 유럽의약품청(EMA)으로부터 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료제로 희귀의약품 및 첨단치료의약품(ATMP) 지정을 부여받았다.

데라미오셀이 희귀의약품 및 ATMP로 지정됨에 따라 유럽에서 개발이 가속화되고 잠재적인 시장독점권을 얻을 가능성이 있다.

희귀의약품 지정으로 캐프리코는 승인 후 10년간 시장독점권 및 규제수수료의 대폭적인 삭감 등 다양한 혜택을 받게 된다. ATMP 지정은 세포요법 개발프로세스를 촉진하고 시장출시까지의 시간을 단축시켜 중요한 리소스에 대한 접근을 제공할 것으로 기대된다.

캐프리코는 유럽에서의 이번 지정이 FDA가 앞서 부여한 희귀의약품 및 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정을 보완한다고 설명했다.

한편 캐프리코는 데라미오셀이 DMD 심근증 치료제로 완전승인을 취득하기 위해 FDA에 생물학적제제 허가신청(BLA)을 단계적으로 실시하고 연말까지 제출을 완료할 예정이라고 밝혔다.

데라미오셀은 동종 심근구 유래세포로 구성되며 전임상 및 임상시험에서 면역조절작용, 항섬유화작용, 재생작용을 나타낸다. 이들 세포는 마크로파지에 영향을 줘 치유를 촉진하는 엑소솜을 방출한다. 데라미오셀은 현재 DMD 치료를 위한 3상 임상시험이 진행 중이다.
 

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