뉴로벤티, 자폐증 치료제 'NV01-A02' 2상 참여자 모집 순항

분당서울대병원 포함해 최대 8개 기관 참여할 것으로 보여
만 6세부터 15세까지 소아 대상으로 유효성 및 안전성 평가

문근영 기자 (mgy@medipana.com)2025-03-25 15:27

신찬영 뉴로벤티 대표. 사진=문근영 기자
뉴로벤티(대표이사 신찬영, 서동철)는 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 치료제 'NV01-A02' 2상 임상시험이 순조롭게 진행 중이라고 25일 밝혔다. 

이번 2상은 분당서울대병원을 포함한 국내 다기관(최대 8개 기관) 임상시험이다. 뉴로벤티는 임상시험 대상자 모집을 시작했고, 원활하게 대상자 모집을 완료할 수 있을 것으로 기대했다.

이어 NV01-A02가 신약 재창출 과정을 통해 기존에 허가된 약물에서 사람 대상 안전성이 확보된 물질이라며, 비임상시험(동물모델)에서 사회성 및 상동행동 개선 효과를 입증한 약물이라고 설명했다. 

아울러 2상을 통해 자폐 스펙트럼 장애로 확인된 만 6세부터 15세까지 소아를 대상으로, 위약 대비 NV01-A02의 유효성 및 안전성을 평가한다고 부연했다.

뉴로벤티 자료에 따르면, 이번 2상은 임상시험용의약품 투약기간 8주, 추적관찰기간 4주 포함 총 12주 동안 진행되며, 참여 연구진들은 시험대상자 행동 변화 및 신경학적 반응 등 안전성과 유효성 측면을 종합적으로 평가할 예정이다. 

아울러 이 회사는 2상 시험을 통해 유의미한 결과가 도출될 경우, 해당 결과를 바탕으로 임상시험 3상 진입도 계획하고 있다.

뉴로벤티는 이와 관련해 자폐 스펙트럼 장애 치료제 개발이 글로벌 시장에서 중요한 이슈로 떠오르고 있으며, NV01-A02가 성공적으로 개발된다면 전 세계 자폐스펙트럼장애 치료 시장에서 중요한 위치를 차지할 가능성이 높다고 평가했다.

그러면서 NV01-A02는 사회성 자체를 증진시킬 수 있는 복수의 신경계 타겟을 동시에 조절하는 기능을 지닌 물질로서 기존 치료제 후보물질들과 차별화된 혁신적인 접근 방식을 취하고 있다고 밝혔다.

이어 현재까지의 연구 결과를 근거로 부작용을 최소화하면서도 높은 효과를 기대할 수 있는 이 분야의 게임체인저로 평가받는다고 강조했다.

또한 자폐스펙트럼장애는 사회적 상호작용과 의사소통 장애를 특징으로 하며, 전 세계적으로 자폐스펙트럼장애 진단을 받는 인구가 빠르게 증가해 유병률이 3%를 넘어서고 있지만 현재까지 근본적인 치료방법이 없는 상태라고 설명했다.

아울러 관련 치료제 및 치료 방법에 대한 연구도 활발히 진행되고 있지만, 의약품이나 치료제가 없다보니 응용행동치료(applied behavioral analysis, ABA)와 같은 행동인지치료법을 활용해 증상 완화를 시도하고 있는 실정이라고 부연했다.

이에 대해 뉴로벤티는 행동인지치료법 효과가 제한적이어서, 직접적으로 사회성을 개선해주는 치료제 개발이 시급하다고 밝혔다.

그러면서 아직까지 발병원인이 불명확한 자폐 스펙트럼 장애의 근본적인 해결을 위해, 기존 후보물질과는 차별화된 독특한 메커니즘을 통해 신경 전달 물질 교란 상태를 정상화하는 시도가 필요하다고 봤다.

이에 NV01-A02는 사회성과 관련된 다양한 신경전달 기전의 다중 동시 조절 작용이라는 혁신적인 개념에 기반한 후보물질이며, 자폐스펙트럼장애와 같은 복잡한 발달장애 치료에 적합할 것으로 평가된다고 했다.

또한 NV01-A02는 사람에게의 사용례가 충분하고 이미 사용된 상용량보다 낮은 수준의 저용량으로도 사회성 개선 효과를 기대할 수 있는 이점이 있다고 설명했다.

건국대학교 의학전문대학원 교수로 재직 중이기도 한 뉴로벤티 신찬영 대표는 "NV01-A02에 대한 자폐 당사자, 가족들 및 의료진의 높은 기대감을 통해 이번 임상 2상의 신속한 환자 모집이 가능할 것"이라고 덧붙였다. 

이어 뉴로벤티가 임상 2상에서 긍정적인 결과를 확보할 경우, 국내외 글로벌 라이센스 아웃 및 상용화 절차가 빠르게 진행될 수 있을 것으로 전망했다.

이와 관련, 뉴로벤티는 수년 전부터 국내 중견제약사 및 유수의 글로벌 제약사들이 NV01-A02에 대한 높은 관심을 보이고 국내 2상 임상시험결과를 지켜보고 있다고 밝혔다.

뉴로벤티는 지난해 12월 시리즈 B 투자 유치를 완료했다. 이번 투자 유치는 신약발굴 플랫폼 기술력과 성장 가능성을 높이 평가받은 결과라는 설명이다. 이번 시리즈B 투자 라운드에는 한국투자파트너스, HLB인베스트먼트, 어니스트벤처스, 기술보증기금 등 4개 기관이 참여했다. 

이 회사는 이번 투자를 통해 리딩파이프라인 NV01-A02의 임상 2상 시험을 성공적으로 수행하고, 글로벌 임상시험 진입 및 후속 난치성뇌질한 파이프라인을 발굴할 계획이다. 또한 국내외 제약사 공동 연구개발(R&D)과 글로벌 빅파마와 기술이전(L/O)도 적극적으로 추진 중이다. 

뉴로벤티 관계자는 이번 성공적인 투자 유치와 임상시험 진행을 통해 "어려운 시기에 자폐 당사자와 그 가족들에게 희망을 전하는 파랑새 역할을 하기를 바라며, 세계 최초의 사회성장애 치료제 개발 회사로 성장할 것"이라고 말했다.

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