지난해 세포·유전자치료제 투자액 44% 감소했지만…'6개 제품 허가'

1월 기준 2,220개 임상 진행, 개발기업은 1,457개사로 전년比 11% 증가
올해 14개 세포·유전자치료제 허가 여부 결정, 최소 5개 이상 허가 예상

김선 기자 (s**@medi****.com)2023-02-07 10:42

[메디파나뉴스 = 김선 기자] 지난해 세포·유전자치료제 치료제에 대한 투자액이 작년 대비 44% 감소했지만, 그럼에도 불구하고 미국과 유럽에서 성과를 보이며 6개의 세포·유전자치료제가 최초로 허가됐다. 

7일 한국바이오협회에 따르면 지난해 전 세계 세포·유전자치료제 투자금액은 126억 달러(한화 약 15조 8,306억 원)로, 지난해 대비 큰 폭으로 감소했다. 

세포·유전자치료제 관련 투자금액은 2019년 98억 달러(한화 약 12조 3,068억 원)에서 2020년 199억 달러(한화 약 25조), 2021년 227억 달러(한화 약 28조 4,907억 원)로 증가하는 추세를 보였지만, 지난해 50% 가까이 감소한 것이다. 

그럼에도 지난해 미국과 유럽에서 세포·유전자치료제 6개가 최초로 허가되고, 5개가 새로운 지역 또는 새로운 적응증으로 허가되는 등의 큰 성과를 보였다.

5개 해당하는 품목은 CAR-T치료제인 BMS의 'Breyanzi', 노바티스의 'Kymriah', 카이트파마의 'Yescarta' 등 3개와, 유전자치료제인 블루버드바이오의 'Zynteglo' 및 'Skysona'이다.

올해 1월 기준으로 세포·유전자치료제에 대한 2,220개 임상이 진행되고 있는데, 지역별로는 북미지역이 43%를 차지하고, 아시아태평양(APAC)에서 38%, 유럽에서 18% 순이다. 

지난해 새롭게 254개 세포·유전자치료제 임상이 추가됐고, 이 중 48%는 아시아태평양(APAC) 지역에서 추가됐다.

임상 3상에는 202개가 진행 중이고, 유전자편집기술(CRISPR)을 통한 임상시험도 100개 이상이 진행 중이다. 진행 중인 모든 임상의 60%가 종양을 표적으로 하고 있고, 고형암과 혈액암의 비중이 거의 50%를 차지한다.

전 세계 세포·유전자치료제 개발기업은 1,457개사로 전년 대비 11% 증가했고, 이 중 47.1%인 686개사가 북미지역에 소재하고 있는 것으로 나타났다. 아시아태평양 지역에는 492개사, 유럽에는 244개사다. 

한국바이오협회 바이오경제연구센터는 "올해에는 세계 최초 타이틀을 가지는 세포·유전자치료제가 허가될 것으로 전망된다"며 "세계 최초로 유전자편집기술(CRISPR)을 이용한 유전자치료제도 허가받을 것으로 보인다"고 밝혔다. 

이어 "세계 최초로 고형암에 대한 적응세포치료제(Adoptive Cell Therapy)와, 뒤센느 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy) 유전자치료제가 그것이 될 것이다"고 설명했다. 

그러면서 "미국에서는 올해 최대 14개의 세포·유전자치료제 허가 여부가 결정되고 이 중 최소 5개 이상이 허가를 받을 것으로 예상되는 등 세계에서 가장 활발하게 임상 및 인허가가 진행 중이다"고 덧붙였다. 

한편 FDA는 많은 새로운 세포 및 유전자치료제에 대한 심사 역량과 전문성 확보를 위해 지난해 9월 기존 담당 부서인 OTAP(Office of Tissues and Advanced Therapies)를 OTP(Office of Therapeutic Products)로 확대 개편하고, 현재 300명인 심사인력이 있으나 향후 5년에 걸쳐 100명의 심사관을 추가로 채용할 계획이다. 

반면, 한때 세포·유전자치료제 분야의 리더였던 유럽은 첨단바이오의약품(ATMP)으로 허가받은 24개의 치료제 중 7개가 보험 급여 등의 이슈로 철수됐다. 

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