생성형 AI 등장…신약개발 시간·비용 약 절반 줄인다

AI 활용 신약개발 시장 2027년까지 연평균 46% 성장 
환자 모집 기준 모델링해 임상 속도 가속화

최성훈 기자 (csh@medipana.com)2024-05-23 11:25

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] 신약개발은 시간과 비용과의 싸움이다. 하나의 글로벌 12개 상위 제약사 기준 신약을 개발하기까지 평균 약 10~12년이 소요되고, 약 21억6800만달러(한화 약 2조9000억원)의 연구개발 비용이 든다. 그럼에도 신약이 성공할 확률은 낮다.  

이 가운데 생성형 AI의 등장은 신약개발 기간을 절반 가까이 단축시킬 거란 전망이 나왔다. 빅데이터와 AI를 활용하면 후보물질 발굴 기간은 1~2년으로, 임상 1상부터 허가 승인까지는 5~7년으로 단축시킬 수 있을 거란 이유다. 

23일 관련업계에 따르면 신약 후보물질 탐색뿐만 아니라 임상 개발 및 허가에서 빅데이터 및 AI를 활용하려는 시도가 이어지고 있다.

이에 모건스탠리 리서치는 AI와 머신러닝 적용으로 10년 내 50가지의 새로운 치료법이 등장할 수 있다고 전망하기도 했다. 

또 시장조사기관 마켓앤마켓에 따르면 글로벌 AI 활용 신약개발 시장은 2021년 4억1320만달러(한화 약 5600억원)를 형성했으며, 2027년까지 46%의 연평균 성장률을 기록할 것으로 전망했다.

임상시험 과정에서 현재 사용되고 있는 AI 활용 솔루션은 임상시험 계획 및 기관 선정, 환자 모집 및 운영 단계에서 활용되고 있다. 

그중 연구자들의 핵심 관심 분야는 환자 모집 단계다. 임상시험의 약 80%가 환자 모집 일정을 충족하지 못하고 임상 3상의 1/3이 환자 모집에 어려움을 겪고 있기 때문이다. 

AI를 활용하면 기관 선정 및 임상 운영 단계에서 예기치 못한 문제를 해결해 환자 등록을 가속화할 수 있다. 

또한 AI는 환자 선정/제외 기준을 모델링해 치료에 반응할 가능성이 높은 하위 집단을 선정하고, 사망이나 이상반응을 예측/예방하는 데에 활용되기도 한다. 

ASCO 2022 발표 사례에 따르면, 메디데이터는 키메릭항원수용체T세포치료(CAR-T)에서 과거 임상시험 데이터셋을 적용해 머신러닝 알고리즘을 만든 후 중대한 이상반응 중 하나인 사이토카인방출증후군을 최대 90% 정확도로 예측하는 모델을 개발하기도 했다.   

환자 모집 단계에서 합성 대조군(Synthetic Control Arm)을 활용할 수도 있다. 

합성대조군이란 표준 치료법이 부적합하거나 생명을 위협하는 암, 희귀질환과 같이 환자 희소성 문제로 대조군 정보가 부족하거나 대조군 설정이 어려운 임상시험에서 과거 임상 데이터를 통계학으로 매칭해 신뢰도 높은 외부 대조군을 제공하는 솔루션이다. 

가상의 대조군 생성은 임상시험에 등록하는데 필요한 전체 환자 수를 줄일 수 있다는 장점이 있다. 이에 최근에는 글로벌 규제기관도 이러한 형태의 임상을 전향적으로 검토 중에 있다.

실제 미국 식품의약국(FDA)은 전체 임상시험 중 약 20건을 외부(합성) 대조군을 통한 임상으로 진행토록 승인한 바 있다.

업계 관계자는 "2020년 10월 FDA가 메디세나 테라퓨틱스의 재발성 교모세포종 체료제 임상 3상에서 합성대조군 사용을 승인한 바 있다"면서 "기존 무작위 대조 방식이 아닌 하이브리드 외부 대조군이 승인된 첫 번째 사례다. 만약 임상 3상이 잘 마무리된다면 합성대조군으로 승인을 받은 첫 번째 신약이 될 수 있을 것"이라고 말했다. 

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