한미약품-GC녹십자, 파브리병 혁신신약 국내 임상 1/2상 승인

차세대 지속형 효소대체요법 치료제
세계 첫 월1회 피하투여 용법 개발

장봄이 기자 (bom2@medipana.com)2025-01-13 14:21

한미약품과 GC녹십자가 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 공동 개발 중인 파브리병 치료 혁신신약의 글로벌 임상에 본격 돌입한다.

한미약품과 GC녹십자는 지난 9일 한국 식품의약품안전처로부터 파브리병 치료제 'LA-GLA(HM15421/GC1134A)' 임상 1/2상 시험계획서(IND)를 승인 받았다고 13일 밝혔다.

작년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1/2상 진입을 위한 IND 승인을 받은 데 이어, 이번 식약처 승인으로 다국가 임상 개발을 속도감 있게 추진할 계획이다. 임상 시험에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성과 내약성, 약동학, 약력학 등을 평가한다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등의 한계점이 있다.

LA-GLA는 기존 치료제들의 한계점을 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있다고 회사측은 설명했다. 

한미약품은 다음달 미국 샌디에이고에서 열리는 리소좀 질환 관련 'WORLD Symposium 2025'에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 LA-GLA 비임상 연구 결과 3건을 발표할 예정이다.

한미약품과 GC녹십자 관계자는 "임상 1/2상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 과정으로, 긍정적 결과를 기대한다"며 "앞으로의 연구를 통해 기존 효소대체요법의 한계를 극복하고, 희귀질환으로 고통받는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신 치료제를 완성하길 희망한다"고 말했다. 

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