앨나일람 RNAi 치료제 '앰부트라' 美 승인

유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 환자 다발성 신경병증 대상

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2022-06-17 09:19

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국의 제약회사인 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)의 RNAi(RNA간섭) 치료제 '앰부트라'(Amvuttra, vutrisiran)가 미국 FDA로부터 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증 환자의 다발성 신경병증 치료제로 승인을 취득했다.

앰부트라는 트랜스티레틴 mRNA를 타깃으로 정상적이지 않은 독성 단백질의 생성을 막는 RNAi 치료제로, 3개월에 한 번 피하주사하면 된다. 기존 '온패트로'(Onpattro, patisiran)가 3주에 한 번 정맥주사하는 것과 비교하면 대사 안정성이 높은 이점이 있다.

임상시험에서는 앰부트라 투여환자에서 다발성 신경병증 관련증상을 눈에띄게 개선시켰으며 50% 이상의 환자에서 더 이상 증상이 진행되지 않거나 반전효과를 보인 것으로 나타났다.  

이번 승인에 앞서 앰부트라는 미국과 유럽에서 hATTR 아밀로이드증 치료에 대한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
 

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