RNAi 치료제 '온패트로' 적응증 추가 FDA 신청

심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 치료 용도

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2022-12-12 11:03

美 앨나일람 
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 앨나일람(Alnylam)의 RNA 간섭(RNAi) 치료제 '온패트로'(Onpattro, patisiran)의 적응증 추가 신청서가 미국에서 제출됐다.
 
앨나일람은 8일 온패트로를 심근병증 수반 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(ATTR)을 치료하는 용도로 FDA에 승인을 신청했다고 발표했다.

온패트로는 3주마다 정맥투여로 RNA 간섭을 통해 변이 TTR 단백질의 생성을 간섭함에 따라 아밀로이드의 축적을 감소시키고 증상을 개선시킨다. 2018년 FDA로부터 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR)을 수반하는 다발성 신경병증 치료제로 승인을 취득한 바 있다.

온패트로의 적응증 추가신청서는 3상 임상시험(APOLLO-B 시험)에서 확보된 긍정적인 결과를 토대로 제출됐으며, 증상개선 효과는 물론 부작용 또한 경도나 중등도에 그친 것으로 나타났다. 
 

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