'부트리시란' 심근증 최종 임상서 양호한 성적 거둬

심근증 수반 ATTR 아밀로이드증 대상 1차 및 2차 평가항목 달성

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2024-09-03 10:44

앨나일람
[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 앨나일람의 '부트리시란'(vutrisiran)이 심근증을 대상으로 한 최종 임상시험에서 양호한 성적을 거둔 것으로 나타났다.

앨나일람은 심근증을 수반하는 ATTR 아밀로이드증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 실시한 3상 임상시험(HELIOS-B 시험)에서 부트라시란이 1차 및 2차 평가항목을 통계학적으로 유의하게 달성하고 치사적 질환에 대한 표준치료제로서의 가능성을 시사했다고 발표했다. 

RNAi 치료제인 부트라시란은 전체 집단에서 모든 원인으로 인한 사망률과 심혈관계 질환 재발을 28% 감소시키고 33~36개월의 이중맹검기간에는 31%, 42개월째까지는 36% 감소시켰다. 

자세한 임상결과는 유럽 심장병학회에서 발표되고 '뉴잉글랜드 의학저널'(NEJM)에 관련논문이 게재됐다. 앨나일람은 이들 데이터를 FDA를 포함한 세계 규제당국에 제출할 예정이라고 밝혔다.

ATTR 아밀로이드증은 미스폴딩된 트랜스티레틴 단백질이 아밀로이드 침착물이 되어 신체의 다양한 부위에 축적됨에 따라 유발되며 급속히 진행되어 쇠약해지는 치사성 질환이다. 

부트리시란은 현재 성인 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증에 수반하는 다발성 신경염(hATTR-PN) 치료제로 15개국 이상에서 승인을 취득했다.
 
 

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