초고가약 '졸겐스마', 사전승인 신청서 살펴보니‥꼼꼼하고 엄격

철저한 사전승인과 사후관리 예고‥갖춰야 할 제출 서류 및 검사 항목 상당수

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2022-08-10 06:08


[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 한국노바티스의 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'의 급여는 철저한 사전승인 및 사후관리가 조건이었다.

졸겐스마는 약제 청구 금액의 일정 비율을 제약사가 공단에 환급하는 '환급형 위험분담', 예상 청구액 총액을 넘어서는 초과분의 전액을 제약사가 공단에 환급하는 '총액제한형 위험분담', 환자의 치료 성과 달성 여부에 따라 제약사가 일정 비율을 공단에 환급하는 '성과기반형 위험분담' 등 3가지 유형을 모두 포함해 급여에 성공했다.

약 20억 원의 초고가약이 급여가 된 만큼, 환자는 매 투약 전 급여 기준이 정하는 투여 대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 거친다. 그리고 졸겐스마를 투여받을 환자의 보호자는 5년 동안 주기적인 반응 평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다.

투여 후에는 담당 의료진이 환자의 발달 단계, 운동 기능, 호흡 기능 등에 대한 평가 자료를 최대 5년간 제출해야 한다.

건강보험심사평가원은 '졸겐스마 사전승인 관련 신청서 작성 방법'까지 공지하며, 꼼꼼한 준비를 요구했다.

사전승인 신청서를 살펴보면 먼저 '승인 대상 확인'이 있다. 환아에게 투약하는 일자를 기준으로 '생후 9개월 미만 투여' 또는 '생후 9개월 이상 12개월 이하 투여'로 체크해야 한다.

이는 심의 및 통보에 소요되는 기간을 고려해 작성한다. 예를 들어 2022년 8월 11일 신청하는 경우, 2022년 8월 24일 심의, 심의일로부터 10일 이내 결과 통보된다.

만약 교체투여 사전승인 신청을 하고자 하는 경우, 승인대상란을 삭제 후 '스핀라자주를 투여하고 있는 환자의 졸겐스마주 교체투여 승인 신청'으로 기재하면 된다.

단, 스핀라자주에서 졸겐스마주로 교체투여 시 간 수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있으므로 적어도 4주(이상적으로는 4개월)의 투여 간격을 가지는 것이 권장된다.

졸겐스마주 투여 후 타 치료제 투여는 안전성 및 유효성이 입증되지 않았다. 따라서 졸겐스마주 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여(무상공급 포함) 후 타 치료제로의 교체투여는 급여 적용을 인정하지 않는다.

사전승인 신청서에는 환자의 월령(생후 나이)도 구체적으로 기입해야 한다. 작성자는 신청일 기준, 환아의 월령을 계산한다.

졸겐스마의 급여 대상은 SMA를 새로 진단받은 만 9개월 미만의 SMN1 유전자 변이 척수성 근위축증 환아다. 투여 시점 기준 생후 9개월 미만이어야 한다. 다만 생후 9~12개월까지는 환자 상태 등을 고려해 치료 이득이 판단될 경우에 급여가 가능하다.

보다 구체적으로 살펴보면, 생후 0개월은 출산일 + 생후 1개월이 되는 날의 전날까지를 말한다. 2022년 7월 10일 출생 시 2023년 8월 9일까지 생후 0개월이며, 2023년 8월 10일에 신청하는 경우 생후 1개월이므로 '1'로 기입한다.

'생후 9개월 미만'은 출산일 + 9개월 되는 날의 전날까지를 의미한다. 예를 들어 2022년 1월 5일 출생 시 2022년 10월 4일까지가 생후 9개월 미만인 셈이다.

'생후 12개월까지'는 출산일 + 13개월 되는 날의 전날까지를 의미한다. 만약 2022년 1월 5일 출생했다면, 2023년 2월 4일까지가 생후 12개월까지(이전)로 판단한다.

심평원은 척수성 근위축증 치료제 투약 여부도 엄격하게 살펴볼 예정이다.

환아가 타병원을 포함해 척수성 근위축증 치료제를 투약한 이력이 있는 경우 '있음'에 표기하고, 약제의 품명과 투약 진행 여부를 정확히 기입해야 한다.

졸겐스마 투약 전 유전자 검사도 필수다. 졸겐스마는 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 SMA 환자에서 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲SMA 1형의 임상적 진단이 있거나, 증상 발현 전이라도 SMN2 유전자의 복제수가 2개 이하가 조건이다.

유전자 검사 결과에 관련 분야 전문의가 판정한 SMN2 유전자의 복제수(copy)를 숫자만 기입해야 하며, 전문의가 판정한 검사 결과까지 정확히 들어가 있어야 한다.

반면 졸겐스마는 ▲영구적 인공호흡기 사용이 필요하거나 기관절개술(tracheostomy)을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲ 항-AAV9 항체 역가가 1:50을 초과하는 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우 등은 투여 시작 대상에서 제외된다.

이와 관련 심평원은 호흡 기능에 대한 확인도 신청서에 명시해 놓았다.

영구적 인공호흡기는 비침습적 인공호흡기를 포함해 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우 체크한다. 호흡보조장치는 하루 총 사용시간과 사용기간을 자세하게 기재한다.

항-AAV9 항체 역가 검사도 결과지를 'Inferred Clinical Significance' 값에 따라 음성(negative) 또는 양성(positive)으로 표기한다. 항-AAV9 항체 역가 1:50 초과의 해석 방법은 검사 결과가 1:100으로의 방향(1:100, 1:200, 1:400인 경우)을 의미한다.

졸겐스마를 투약하려면 영아 신경근장애 검사(CHOP-INTEND)도 시행해야 한다. 신청서에는 CHOP-INTEND 검사에서 환아가 획득한 점수의 총점을 64점 만점 기준으로 숫자만 기입하게 돼 있다.

급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염에 대해 담당의사의 의학적 판단과 기본적인 건강 상태를 확인하는 CBC 혈액 검사도 필요하다.

CBC 검사는 환자의 적혈구, 백혈구, 혈소판에 대한 정보를 제공한다. 심평원은 신청서 제출일 기준 최근 3회 검사 결과를 오래된 일자부터 기재하라고 명시했으며, 신청서 제출일 기준 2주 이내 검사결과를 반드시 포함시켜야 한다고 강조했다.

이외에도 활력징후 기록지, 혈액검사, 유전자 검사, 항 AAV9 항체 역가 검사, 운동기능평가지를 반드시 포함해 진료기록 및 검사결과지를 일체 제출해야 한다.

발열이 있는 경우 흉부엑스레이 판독 결과지를 준비해야 하며, 배양검사나 호흡기바이러스 검사결과 등이 있다면 함께 제출한다. 호흡기 증상 또는 질환이 있거나 인공호흡기를 사용하는 경우 호흡기 전문의 소견서 및 흉부엑스레이 판독 결과지가 요구된다.

운동기능평가 관련 비디오도 기록해야 한다. 비디오 기록 제작 요령은 요양기관명, 환자 및 의료인 얼굴이 식별되지 않도록 하되, 목 가누기 등이 확인될 수 있도록 환자의 눈, 코, 입만 불투명 처리한다.

운동기능평가검사의 각 항목과 항목별 획득 점수가 정확하게 확인될 수 있도록 촬영하거나, 편집(자막) 등을 활용해 제출한다.

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