일동제약 아이리드 '분자접착제', 美 FDA 희귀의약품 지정

일동제약그룹 신약 연구개발 회사인 아이리드비엠에스(iLeadBMS, 대표 이재준)가 자체 개발 중인 표적단백질분해(Target Protein Degrader, TPD) 분자접착제(Molecular glue)에 대해 미국 식품의약국(FDA)로부터 위암 치료와 관련한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 7일 밝혔다. 아이리드비엠에스의 분자접착제는 암 유발과 밀접한 연관성을 갖는 특정 유전자의 발현을 조절하는 단백질인 사이클린의존성인산화효소12(Cyclin-Dependent Kinase 12,

최인환 기자24.10.07 11:36

HLB, 간암 신약 '리보세라닙' 유럽 희귀의약품 지정

HLB는 유럽위원회로부터 간암 신약 '리보세라닙'과 항서제약의 면역항암제 '캄렐리주맙' 병용요법이 유럽에서 희귀의약품(OMP)으로 지정받았다고 1일 밝혔다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정될 경우, 신약개발사는 해당 의약품의 허가와 관련된 수수료가 전부 또는 상당 부분 면제받을 수 있다. 신약허가 취득 후 10년간 독점 판매권도 인정받아 해당 기간 유사 기전의 약물로부터 보호받을 수 있어 안정적인 판매가 가능해져 시장점유율을 높일 수 있게 된다. HLB는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 간암 1차 치료제로 허가를 받은 이후, 간암 보조

장봄이 기자24.08.01 15:17

퓨쳐켐, 전립선 암 치료제 FC705 식약처 희귀의약품 지정

방사성의약품 전문기업 퓨쳐켐(대표이사 지대윤)의 전립선 암 치료제 'FC-705(LU-177 루도타다이펩)'가 식품의약품안전처로부터 '개발 단계 희귀의약품'으로 지정받았다고 16일 밝혔다. 개발 단계 희귀의약품은 ‘식품의약품 안전처 희귀의약품 지정에 관한 규정'에 따라 지정 공고된다. 평가 기준은 ▲적용 대상 환자 수와 적절한 치료 방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하는 의약품 ▲기존 대체 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품 등으로 이를 기준해 평가하여 지정하고 있다. 이에 따라 FC705는 품목

최인환 기자24.07.16 14:50

광동제약, 글로벌 희귀의약품 4종 추가 도입

광동제약(대표이사 회장 최성원)은 이탈리아 희귀의약품 전문기업 '키에시'(CHIESI Farmaceutici)의 희귀의약품 4종을 추가 도입하고, 국내에 독점 판매∙유통하는 계약을 체결했다고 15일 밝혔다. 이번 계약은 지난해 키에시로부터 '락손(Raxone)', '엘파브리오(Elfabrio)', '람제데(Lamzede)' 총 3종의 희귀의약품을 도입한 데 이어 두 번째다. 이번 계약으로 도입된 품목은 말단비대증 치료제 '마이캅사(Mycapssa)', 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 '적스타피드(Juxtapid)', 수포성

최봉선 기자24.07.15 10:47

지아이이노베이션, 美 FDA로부터 GI-102 희귀의약품 지정

혁신신약개발기업 ㈜지아이이노베이션(대표이사 이병건)이 미국 식품의약국(FDA)로부터 차세대 면역항암제 GI-102의 진행성 또는 전이성 육종에 대한 희귀의약품(ODD)지정을 받았다고 11일 밝혔다. 지아이이노베이션의 ODD지정은 GI-101의 메르켈 세포암에 이어 두번째다. ODD는 희귀 질환 중 연간 유병률이 10만명 미만인 난치성 질환을 목표하는 치료제에 대한 장려 제도다. 희귀 질환을 목표로 하는 치료제의 경우 세액 공제, 승인신청 수수료 면제, 시판 후 7년간 독점 판매권 부여 등의 혜택이 주어진다. GI-102가 ODD 허

최인환 기자24.06.11 11:45

전립선암 치료용 희귀의약품 '플루빅토주' 국내 허가

전립선암 치료에 쓰이는 희귀의약품 ‘플루빅토주(루테튬(177Lu) 비피보타이드테트라세탄)’가 29일 허가됐다. 같은 날 식품의약품안전처는 한국노바티스가 수입하는 플루빅토주가 ‘안드로겐 수용체 경로 차단 치료’와 ‘탁산(Taxane) 계열 항암제 치료(화학요법)’를 받았던 ‘전립선특이막항원 양성 전이성 거세 저항성 전립선암 성인 환자’ 치료에 사용된다고 설명했다. 해당 의약품은 방사성 동위원소 루테튬(177Lu)이 전립선암에 발현되는 ‘전

문근영 기자24.05.29 11:37

케이메디허브 지원 '자폐증 치료제', 식약처 희귀의약품 지정

[메디파나뉴스 = 최인환 기자] 케이메디허브(대구경북첨단의료산업진흥재단, 이사장 양진영)가 임상용 의약품 개발·생산을 지원한 신약에 대한 시장의 반응이 뜨겁다. 10일 케이메디허브에 따르면 ㈜아스트로젠이 개발 중인 자폐스펙트럼장애치료제(AST-001)가 식품의약품안전처 희귀의약품으로 지정됐다. ㈜아스트로젠(대표 황수경)은 대구경북첨단의료복합단지에 입주한 저분자 화합물 기반 신경질환 치료제 개발 전문기업으로 자폐스펙트럼장애, 주의력 결핍·과잉행동 장애, 파킨슨병 등 다양한 신약 파이프라인을 개발하고 있다. 케

최인환 기자24.05.10 15:57

주1회 A형 혈우병 치료제 '알투비오' 국내 희귀의약품 지정

[메디파나뉴스 = 최성훈 기자] A형 혈우병 장기지속형 치료제 '알투비오(에파네스옥토코그 알파)'가 국내 희귀의약품에 지정됐다. 이에 따른 규제당국의 가속 심사 트랙을 밟게 되면서 국내 승인일정은 더욱 앞당겨질 것으로 보인다. 8일 식품의약품안전처는 최근 알투비오를 사노피의 A형 혈우병 치료제 알투비오를 희귀의약품으로 지정했다. 알투비오는 주 1회 투여만으로 체내 혈액응고인자 활성도를 40% 이상 유지하며 정상에 가까운 삶을 누릴 수 있도록 돕는 최초의(first-in-class) A형 혈우병 장기 지속형 치료제(High Susta

최성훈 기자24.05.08 11:46

지오영, '니치버스터' 희귀의약품 공급 박차‥지난해 10만개 배송  

지오영이 희귀질환 치료제 공급 사업에 적극 나서고 있다. 국내 1위 의약품 유통기업 ㈜지오영(대표 조선혜 회장)은 지난해 총 9만 9,582개의 희귀필수의약품 공급을 완료했다고 7일 밝혔다. 지오영은 아스트라제네카(AstraZeneca), 레코르다티(Recordati) 코리아 등 글로벌 제약회사의 희귀의약품 국내 유통을 맡고 있다. 삼성바이오에피스의 희귀질환 치료제도 최근 공급을 시작했다. 희귀의약품은 온도나 습도에 민감해 철저한 관리가 없으면 보관 및 배송 시 제품 손상이나 변질 우려가 있다. 중증환자들의 효과적인 질병 치료를 위

최봉선 기자24.05.07 09:56

지엔티파마, 심정지치료제 '잔티넬주' 식약처에 희귀의약품 품목허가 신청

신약 개발 벤처기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 심정지 치료제 '잔티넬주'(성분명 넬로넴다즈칼륨)를 식품의약품안전처에 희귀의약품으로 품목허가 신청했다고 7일 밝혔다. 심폐소생 후 저체온 치료를 받는 심정지 환자 105명을 대상으로 진행한 임상 2상에서 잔티넬주의 주성분인 넬로넴다즈칼륨의 안전성과 약효가 확인됨에 따라 품목허가, 희귀의약품 지정, 수입허가, 신속심사 등을 동시에 신청 완료한 것이다. 심정지 환자는 심폐소생 후 저체온 치료를 받더라도 5일 이내에 전반적인 뇌백질 손상이 발생하며, 대부분은 중증 장애를 겪거나 사망에 이

최봉선 기자24.05.07 08:54

아스트로젠 'AST-001', 식약처 희귀의약품 지정

난치성 신경질환 치료제 개발 기업 ㈜아스트로젠(대표이사 황수경)은 핵심 파이프라인 AST-001이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받아 고시예정이라고 3일 밝혔다. 국내 개발 단계 희귀의약품으로서는 51번째다. 일반적으로 신약 재심사 기간은 4~6년인데 희귀의약품으로 지정되면 재심사 기간을 최장 10년 부여받을 수 있고, 소아 적응증은 1년이 추가된다. AST-001이 허가되면 최장 11년간 독점권을 부여받는 것이다. 희귀의약품은 적용대상이 드물고 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하거나 기존 대체 의약품보

최인환 기자24.05.03 12:00

인게니움, NK세포치료제 '젠글루셀' FDA 희귀의약품 지정

인게니움 테라퓨틱스(이하 인게니움)은 자사가 개발 중인 NK세포치료제의 '암세포 살상력이 증가된 NK세포치료제 기술에 대해 혁신성'을 인정받아 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)'을 받았다고 25일 밝혔다. 고진옥 인게니움 대표는 "최근 미국 FDA로 부터 인게니움의 급성 골수성 백혈병 신약후보물질인 'IGNK001(젠글루셀)'에 대해 희귀의약품으로 지정받아 매우 기쁘다. IGNK001은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제다. 그동안 연구자 주도 임상으로 진행된 젠글루

정윤식 기자24.04.25 09:07

'부동의 1위' 벤제타실주, 1분기 희귀의약품 공급 건수 최다 기록

[메디파나뉴스 = 정윤식 기자] 올해 1분기 한국희귀·필수의약품 센터를 통해 공급된 제품 중 매독 치료제 '벤제타실주'가 연이은 최다 건수를 기록했다. 지난 19일 한국희귀·필수의약품센터(이하 센터)는 '2024년도 1분기 의약품 공급현황'을 발표했다. 해당 자료에 따르면 1분기 센터가 공급한 희귀의약품으로 긴급도입 보험등재 의약품(20품목), 긴급도입 보험미등재 의약품(41품목), 자가치료용의약품(41품목), 센터가 직접 공급하는 마약류 긴급도입 보험등재(1품목)·미등재(1품목) 의약품이 있다

정윤식 기자24.04.22 06:00

바이젠셀, 희귀의약품 지정 파이프라인 매출 가시화 긍정적

[메디파나뉴스 = 조해진 기자] 면역세포치료제 개발 전문기업 바이젠셀의 최초 매출 창출 파이프라인이 국내와 유럽에서 희귀의약품으로 지정받은 VT-EBV-N이 될 것으로 예상된다. 한국기술신용평가 보고서에 따르면, 바이젠셀은 희귀 난치성 혈액암인 NK/T세포 림프종 치료제 VT-EBV-N을 국내 식약처 및 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 이에 따라 프로토콜 지원, 비용 공제, 출시 후 10년간 유럽 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택을 제공받게 된다. NK/T 세포림프종은 표준 치료법이 없고 2년 내 재발률이 7

조해진 기자24.03.29 10:52

2028년 글로벌 희귀의약품 시장 3458억 달러…바이오의약품 비중 '부각'

[메디파나뉴스 = 정윤식 기자] 2028년 글로벌 희귀의약품의 시장 규모가 3458억 달러에 달할 것이라는 전망이 나왔다. 이와 함께 2026년 바이오의약품의 비중이 케미컬의약품을 넘어설 것으로 예측된다. 한국바이오협회에 따르면 지난해 글로벌 희귀의약품 시장 규모는 전년 대비 10.8% 증가한 2068.2억 달러를 기록했고, 향후 5년간 연평균 10.8%의 증가세로 2028년에는 3458.8억 달러에 달할 것으로 전망된다. 글로벌 희귀의약품 시장의 제품유형별 매출로 ▲바이오의약품은 2023년 858.8억 달러에서 2028년 1921

정윤식 기자24.03.25 11:54

오스코텍, 세비도플레닙 FDA 희귀의약품 지정

오스코텍은 면역혈소판감소증 치료제로 개발중인 자사 신약 SYK(Spleen tyrosine kinase) 저해제 세비도플레닙이 미국 식품의약품안전청(FDA)로부터 미국 현지 시각 3월 20일자로 희귀의약품 지정을 받았다고 21일 밝혔다. FDA 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation)은 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도로써, 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인 (NDA) 심사비용 면제, 총 임상시험 연구

정윤식 기자24.03.21 13:43

한독-제넥신 공동 개발 '지속형 성장호르몬' 개발단계 희귀의약품 지정

한독과 제넥신이 공동으로 개발하고 있는 소아 대상 지속형 성장호르몬 HL2356(GX-H9)이 지난 4일 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 이번 개발단계 희귀의약품지정으로 한독과 제넥신은 HL2356(GX-H9) 개발에 더욱 탄력을 받게 됐으며 향후 희귀의약품으로 개발될 가능성이 높아지게 됐다. 희귀의약품으로 지정을 받게 되면 신속심사 대상이 되어 허가 기간을 단축할 수 있으며 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또, 임상 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한

김창원 기자24.03.08 08:09

FDA 희귀의약품 지정 나선 국내 제약바이오…글로벌 신약 개발 '박차'

[메디파나뉴스 = 정윤식 기자] 국내 제약바이오 기업들이 FDA 희귀의약품 지정을 통해 글로벌 신약 개발에 박차를 가하고 있다. 지난해 GC녹십자, 에스엔바이오, 툴젠 등에 이어 올해도 국내 제약바이오 기업들이 새로운 FDA로부터 '희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)' 지정을 받았다. FDA의 희귀의약품 지정제도는 미충족 의료가 높은 질환 중 환자 수가 통상 10만명 미만인 희귀질환에 대한 치료제 개발을 장려하는 제도로서, 지난 1983년 지정된 미국 희귀의약품법에 근간하고 있다. 아울러 FDA는 희귀의

정윤식 기자24.02.29 06:01

젬백스 '진행성핵상마비 치료제' 식약처 희귀의약품 지정

젬백스앤카엘의 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 'GV1001'이 지난 22일 식품의약품안전처로부터 '개발단계 희귀의약품'으로 지정 받았다. 희귀의약품 지정은 희귀의약품 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 국내에서는 환자 수가 2만 명 이하인 질환에 필요한 의약품으로 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 지정한다. 희귀의약품으로 지정되면 신속심사 대상에 포함돼 임상 2상만으로 '조건부 허가'를 받아 신약을 출시

김창원 기자24.02.23 13:27

국내 기업 개발 중인 치료제, 규제기관서 희귀의약품 인정받아

[메디파나뉴스 = 문근영 기자] 국내 제약·바이오기업이 희귀의약품 지정(ODD) 성과를 거두고 있다. 유럽 의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)에서 안정성, 유효성 등을 인정받아 치료제 개발 기대감을 높였다. 최근 유럽의약품청(EMA)은 대웅제약 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'을 희귀의약품으로 지정했다. EMA는 유럽 인구 1만명당 5명 이하에서 발생하는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자에게 상당한 혜택(Significant Benefit)이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으

문근영 기자24.01.29 12:04