국내 기업 개발 중인 치료제, 규제기관서 희귀의약품 인정받아

유럽 의약품청, 대웅제약 '특발성 폐섬유증 치료제' 희귀의약품 지정
GC녹십자 '산필리포증후군 치료제', EMA와 FDA서 ODD 혜택 기대
NK/T세포림프종 치료제 'VT-EBV-N', 식약처에 이어 EMA서 유효성 입증

문근영 기자 (mgy@medipana.com)2024-01-29 12:04

[메디파나뉴스 = 문근영 기자] 국내 제약·바이오기업이 희귀의약품 지정(ODD) 성과를 거두고 있다. 유럽 의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)에서 안정성, 유효성 등을 인정받아 치료제 개발 기대감을 높였다.

최근 유럽의약품청(EMA)은 대웅제약 특발성 폐섬유증 치료제 후보물질 '베르시포로신(DWN12088)'을 희귀의약품으로 지정했다. EMA는 유럽 인구 1만명당 5명 이하에서 발생하는 질병 중 미충족 의료 수요가 높고 환자에게 상당한 혜택(Significant Benefit)이 예상되는 후보물질을 희귀의약품으로 지정하고 있다.

PRS(Prolyl-tRNA Synthetase) 저해 항섬유화제 후보물질 베르시포로신은 EMA 희귀의약품 지정으로 임상시험에 대한 과학적 조언 제공, 허가 수수료 감면, 의약품 허가 시 10년간 독점권 인정 등 혜택을 부여받는다. 

베르시포로신은 2019년에 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 2022년엔 미국 FDA 신속심사제도(패스트트랙) 개발 품목으로 선정됐다. 개발 단계별 임상 설계 관련 상담, 획득 자료에 대한 조언 청취 등 허가 승인 과정에서 FDA와 협의할 수 있는 발판이 마련됐다.

전승호 대웅제약 대표는 "세계 최초로 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 베르시포로신은 지난해 중화권 기술 수출 성공 등 임상 단계부터 전 세계적인 관심을 받고 있다"며 "이번 EMA 희귀의약품 지정을 계기로 희귀질환인 특발성 폐섬유증으로 고통 받고 있는 환자에게 치료옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진하겠다"고 말했다.

EMA는 GC녹십자가 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제도 희귀의약품으로 지정했다. 베르시포로신과 마찬가지로 품목허가 신청 수수료 및 세금 감면, 시판허가 승인 시 10년간 독점권 부여 등 혜택을 받는다. 해당 치료제는 아직 허가받은 품목이 없어 환자 미충족의료수요가 크다.

지난해 미국 FDA는 GC녹십자 산필리포증후군 A형 치료제를 희귀의약품으로 지정했다. 해당 치료제는 희귀소아질환의약품 지정으로 다른 신약 허가 심사 기간을 6개월로 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV) 신청 기회도 얻었다.

GC녹십자 관계자는 "해당 파이프라인이 미국에 이어 유럽에서 질환 병변 해소 가능성을 전임상 단계에서 인정받았다"며 "그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 노력을 지속할 것이다"고 밝혔다.

면역세포치료제 전문기업 바이젠셀이 개발 중인 NK/T세포림프종 치료제 'VT-EBV-N'도 EMA로부터 희귀의약품 지정을 지난달 받았다. NK/T 세포림프종은 표준 치료법이 없고, 2년 내 재발률이 75%에 달하는 희귀난치성 혈액암이다.

이번 성과는 2019년 식품의약품안전처가 개발단계 희귀의약품으로 지정한 데 이어 두 번째다. 바이젠셀은 NK/T 세포림프종 새로운 치료 대안으로 발전할 수 있는 가능성을 높였다고 자평했다.

김태규 바이젠셀 대표는 "EMA 희귀의약품 지정을 발판 삼아 중장기적으로 사업화 대상 국가를 확대하고, EBV 관련 질환 적응증 추가 임상으로 타깃 시장을 확대할 것이다"며 "연구개발에 집중해 국내외 NK/T세포림프종 환자에게 새로운 치료 대안이 될 수 있도록 노력할 것이다"고 말했다.

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