[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 원샷 치료제이자 초고가 신약으로 화제를 모았던 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)'의 지난해 '성과평가' 결과는 어땠을까.
건강보험심사평가원이 6월, 9월, 12월에 공개한 성과평가 결과 보고서에 따르면, 17사례 중 단 1건만 실패였고 나머지는 의미 있는 개선이 있다고 보고됐다.
이를 통해 졸겐스마를 투약한 환자 중 약 94%는 치료 효과를 본 것으로 드러났다.
국내에서는 한국노바티스의 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 '졸겐스마', 바이오젠 코리아의 '스핀라자(뉴시너센)', 한국로슈의 '에브리스디(리스디플람)'가 국가가 관리하는 고가의약품으로 분류돼 있다.
고가의약품이란 높은 가격, 효과의 불확실성 등으로 인해 가격 관리 및 장기효과 확인이 필요한 약제 또는 재정 영향이 상당해 사용량 관리 등이 필요한 약제를 말한다.
이들은 모두 생명을 위협하는 중증의 희귀질환을 대상으로 한 초고가 세포·유전자 치료제들로 초기에 큰 비용이 들지만 편익은 장기에 걸쳐 발생한다.
하지만 고가의약품들은 장기적인 효과나 안전성에 대한 우려가 남아 있고, 재정 영향에 대한 관리가 필수적이다. 따라서 현재 우리나라는 고가의약품에 대한 사후 관리에 주력하고 있다.
심평원에 의하면 관리가 필요한 약제는 1. 새로 등재되는 약제 중 가격이 높고, 비용효과성의 불확실해 확인이 필요한 경우 2. 1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래하는 경우 3. 1회 투여로 장기 효과를 기대하는 약제의 안전성 확인 및 장기 평가가 필요한 경우 4. 그밖에 보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 판단되는 경우로 선정할 수 있다.
심평원은 2022년 12월부터 초고가약 투여 환자의 투약정보와 투여 후 약제에 대한 반응평가까지 모니터링하는 '고가약 관리 시스템'을 운영하고 있다.
그 중 성과평가는 심평원이 공고한 기준에 따라 반응을 평가하는 것을 의미한다.
심평원은 제출한 자료에 기반해 성과평가를 진행하고 약제의 치료 효과 및 모니터링을 실시한다. 이 결과에 따라 급여가 유지되거나 중단되는 등의 관리가 이뤄진다.
졸겐스마는 2021년 5월 허가를 받고 2022년 7월 급여에 성공했다. 이를 통해 1회 투약하는 데 20억 원이 드는 초고가 신약을 600만 원으로 투약할 수 있게 됐다.
단, 졸겐스마의 성과평가는 깐깐하게 이뤄진다.
2022년 8월부터 고시에 따라 가) 영구적 호흡기 사용 또는 사망 나) CHOP-INTEND점수가 약제 투여 전 기저치 대비 4점이상 개선되지 않은 경우 다) 나)항의 개선이 이뤄졌다 하더라도, 이후 반응평가에서 2회 연속해 CHOP-INTEND 4점이상 또는 HFMSE 3점 이상 감소된 경우 중 어느 하나에 해당한다면 약제 투여 실패로 정의한다.
이를 기반으로 졸겐스마는 지난해 총 17건의 성과평가가 이뤄졌고, 16건은 운동기능검사의 점수 증가가 확인돼 약제 투여 후 의미 있는 개선이 된 것으로 판단됐다.
이 가운데 유일하게 실패한 1사례는 SMA로 인한 호흡기 문제가 있던 환자로 급성호흡부전 의증으로 사망한 경우다.
만약 성과평가에서 실패한 경우엔 제약사가 국가에 치료 비용을 일정 부분 돌려줘야 한다.
국민건강보험공단에서는 초고가 중증질환 신약과 관련해 '환자단위 성과기반 위험분담제'를 시행하고 있다. 환자별로 치료 성과를 추적 관찰해 효과가 없을 경우 계약에 따라 일정 비율에 해당하는 금액을 제약사가 건보공단에 환급하는 방식이다.
공단과 제약사는 협상을 통해 환급 비율을 정하는데 환급비율을 비공개로 하고 있으나, 졸겐스마주는 약효가 없다면 환급 비율이 50% 이상인 것으로 알려져 있다.
계속 증가하는 초고가 의약품을 놓고 체계적인 관리의 필요성은 꾸준히 언급되고 있다.
지난해 국정감사에서 국회 보건복지위원회 소속 김영주 의원(더불어민주당)은 초고가 의약품과 관련, 치료 성과가 낮은 의약품에 수백억원의 급여를 소진하는 것에 문제가 있다고 지적한 바 있다.
김 의원은 치료성과율 낮은 의약품의 경우 제약사가 건보에 환급하는 비율 높이는 등의 방안을 제시했다.
심평원은 '성과기반 급여 관리'에 있어 실제임상근거(Real-World Evidence, 이하 RWE)와 실제임상자료(Real-World Data, 이하 RWD)가 적극적으로 활용할 계획을 공개하기도 했다.
고가의약품이 등재가 되면 의약품 성과평가에서 RWD가 수집되는 방식이다. RWD는 요양기관이 제출해야 하고, 심평원은 전문가와 협업해 개별 환자의 효과 평가 및 사전승인 약제의 적정성을 살펴본다.
RWD 활용은 성과기반 급여 재평가의 필요성 여부를 검토해 치료 효과 및 안전성, 비용효과성, 재정 영향을 리뷰하는 것이 핵심이다.
심평원은 고가의약품이 더욱 늘어날 것은 자명한 일이기에, 우리나라 환자를 대상으로 한 RWD의 수집과 활용이 중요해질 것이라 바라봤다.
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