고가 의약품 접근성과 건보재정 관리‥'RWD' 활용에 초점

안전성과 부작용 모니터, 재정 영향 파악, 가격과 보험 급여의 재평가 등
RWD 활용한 의약품 효과 분석 및 경제성평가 더욱 늘어날 것으로 예상

박으뜸 기자 (acepark@medipana.com)2022-11-11 06:05

[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 최근 의약품의 급여 관리 측면에서 'RWD(Real-World Data, 실제임상자료)'가 계속 언급되고 있다.

임상 현장에서 오랜 기간 사용돼 온 의약품의 경우, 유효성을 평가하기 위한 임상 재평가 등에 어려움이 있는데 이를 RWD가 보완할 수 있다는 의견이다.

동시에 최근 점차 늘어나고 있는 초고가 의약품의 사후 관리에서도 RWD의 활용이 힘을 얻고 있다.

과거 치료제는 'RCT(Randomized Clinical Trials, 무작위 배정 임상시험)'를 통한 허가와 출시가 대부분이었다.

그런데 이제 시판 후 안전성, 부작용 모니터링, 규제 결정, 비용 효과 증명에 'RWD'와 'RWE(Real World Evidence, 실제임상근거)'가 중요하게 거론되고 있다.

RCT는 의약품의 인허가 결정을 위해 제한된 인구 규모에서 안전성과 효능을 규명하기 위한 목적으로 이뤄진다. 이 때문에 RCT 데이터 수집은 통제된 환경에서 이뤄지며 개입적 성격을 띤다.

반면 RWD는 실제 치료 환경에서 수집되는 환자 중심의 데이터를 의미한다. 쉽게 말해 RWD는 RCT에서 수집되는 데이터에 대비되는 개념이다.

RWD의 수집은 데이터 수집 대상 인구 규모에 제한을 두지 않고, 실제 의료 현장에서 실행되는 치료 과정에서 이뤄진다. 따라서 관찰적 성격을 띠며 특정 환경이나 데이터 수집 방법론에 의한 간섭 및 편견이 없다. RWD는 사실(Fact)에 기반한 원본 데이터로 그 자체로는 정보를 제공하지 않는다.

RWE는 RWD의 분석과 가공을 통해 얻어지는 포괄적인 정보다. RWE는 의사결정을 위해 사용되는 근거로 실제 생활 배경에서 환자의 진단과 치료에 대한 통찰력을 의미한다.

규제 기관은 제품 및 서비스의 시판 후 안전성과 부작용 모니터, 규제 의사결정, 초기 보험 급여 결정이나 등재에 따른 재정 영향 파악, 환자의 유병률이나 질병의 발생률, 추후 가격과 보험 급여의 재평가에서 RWD와 RWE를 사용할 수 있다.

우리나라는 최근 RWE에 기반한 의약품 급여관리 모형을 개발해 급여 결정 과정에 반영한 바 있다.

건강보험심사평가원 심사평가연구소는 약제관리실(실무부서)과 워킹그룹(Working Group)을 구성해 실무회의, 복지부 합동회의 등을 거쳐 고가의약품에 대한 정의, 우리나라 실정에 적합한 고가의약품 효율적 급여관리 방안 마련, 급여관리 방안 적용대상 의약품을 설정했다.

심평원 이진용 심사평가연구소장은 "치료 효과는 좋으나 투약 비용이 초고가인 중증·희귀질환 치료제가 있다. 이들의 건강보험 급여 전환을 위한 정책 근거자료로 RWE를 제공해 치료제에 대한 환자 접근성을 개선하고 의료비 부담은 완화했다"고 말했다.

신약의 효과가 없다면 약가나 급여기준을 조정해야 한다는 의견도 모아지고 있다. 만약 신약의 효과 개선이 확인된다면 그만큼 약가를 인상하는 것도 같은 맥락이다.

여기서도 RWD 활용 방안이 제시됐다.

한 예로 심평원에서는 청구자료, 사전승인 심사자료 등 RWD를 활용한 의약품 성과 분석을 진행하고 있다.

이 소장은 "RWD 분석을 통해 의약품 투약 연령에 따른 치료 효과의 차이를 확인했고, 등재의약품 가격의 적정성을 확인하고자 경제성평가 모델을 설계해 비용 산출 중에 있다"고 말했다.

향후 우리나라는 고가 의약품의 접근성을 높이고 건보재정 관리 등을 위해 RWD를 활용한 의약품 효과 분석 및 경제성평가가 더욱 늘어날 것으로 예상된다.

이 소장은 "보다 의미 있는 성과 창출을 위해서는 다양한 의약품의 실제 임상자료를 수집하고 분석 결과를 지속적으로 축적해 나가는 것이 필요하다"고 조언했다.

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