[메디파나뉴스 = 박으뜸 기자] 앞으로 국내에서 '실사용데이터(Real World Data, 이하 RWD)'를 활용한 의약품 허가, 급여 관리 등이 예고되고 있다.
전 세계적으로 희귀질환 치료제, 항암제 영역의 신약 개발이 증가하면서, 전통적인 임상시험을 수행하기 어려운 사례도 함께 늘어나고 있다.
이미 국외 규제기관에서는 시판 후 안전성 평가, 의약품 허가, 적응증 추가 등 규제적 의사결정 시 RWD를 기반으로 한 임상 평가를 적용하고 있고, 그 활용 영역을 의약품 전주기로 확대하는 추세다.
우리나라도 RWD를 보다 활용할 것으로 보여진다. 최근 건강보험심사평가원은 성과 기반 급여 관리에서 있어 RWD를 적극적으로 활용할 계획이라고 밝힌 바 있다.
다만 RWD는 연구 목적과 의사결정 상황에 따라 적절한 자료원을 선정하는 것이 무엇보다 중요하다. 적절하지 않은 자료원으로 연구를 수행한다면 비뚤어진 연구 결과가 도출될 수 있기 때문이다.
식품의약품안전평가원의 '의료빅데이터 활용을 위한 국내외 규제기관의 RWD/RWE 정보집'에 따르면, 의약품의 RWD는 실제 진료 환경에서 의약품 사용에 관한 임상데이터를 의미한다.
우리나라는 국민건강보험공단 및 건강보험심사평가원의 청구 자료, 의료기관 등의 전자의무기록 자료, 레지스트리, 환자·보건의료인 대상 설문조사 자료, 시판 후 조사 자료 등이 RWD 자료원이 된다.
일반적으로 시판 후 안전관리 영역에서 RWD는 1)위해성 관리 계획(Risk Management Planning, RMP)의 수립 2) 시판 후 새로운 새로운 안전성 실마리에 대한 규제적 의사결정 시 근거를 생성하기 위해 활용되고 있다.
예를 들어 해외에서는 '로페콕시브(rofecoxib)'의 심혈관계 위험에 대한 경각심을 불러일으키는 것과 '다비가트란(dabigatran)'의 출혈 위험에 대한 우려를 완화시키는 데 RWD가 활용됐다.
국내에서는 '신약 등의 재심사 업무가이드라인'을 개정해 시판 후 안전관리의 일환으로 RWD를 활용한 약물역학연구를 수행할 수 있도록 기반을 마련한 상태다.
적응증 추가 또는 허가외사용(off-label use)에서도 RWD가 사용될 수 있다.
혈압을 낮추거나 혈당을 낮추는 효능 등으로 허가 받은 의약품의 경우, 시판 후 RWD들을 활용한 연구 결과를 통해 심근경색이나 뇌졸중과 같은 최종 임상 결과에 대한 효과를 평가할 수 있다. 이를 의약품의 적응증 확장 근거로도 활용 가능하다.
또한 허가된 인구 집단보다 확장된 인구 집단에서 의약품이 효과를 평가하기 위해 RWD를 활용할 수 있다. 최초 성인을 대상으로 허가된 의약품이라면 RWD를 통해 소아 인구 집단에서의 유효성 및 안전성을 확인함으로써 의약품 허가심사 시 근거로 제시할 수 있다.
허가외사용은 대부분 기존의 치료법에 대해 불응/재발하거나 더 공격적인 질병 상태를 가진 환자들을 대상으로 사용되곤 한다. 해당 환자들은 기존의 치료법을 사용하는 환자 인구 집단과 다른 임상적 특징을 갖는다. 이 경우 해당 인구집단에서 의약품의 허가외사용으로 인한 치료 효과를 평가하기 위해 RWD를 활용할 수 있다.
최근 허가 받는 암 또는 희귀질환 치료제들은 대상 인구 집단이 매우 작거나 무작위배정이 현실적 또는 윤리적으로 실현이 어려워 단일군 임상시험으로 진행하는 경우가 늘어나고 있다. 단일군 임상은 비교군 없어 치료 반응을 해석하는 데 어려움이 있다는 한계점이 있다.
이와 같은 단일군 임상시험의 근본적인 한계점을 극복하기 위해 RWD를 외부 대조군으로 활용해 규제적 의사결정을 지원할 수 있다.
특히 치료의 수요가 높지만 뚜렷한 치료요법이 존재하지 않는 질환에서 RWD는 좋은 자료가 된다. 효과가 클 것으로 예상되거나, 기존에 존재하는 의약품 효과가 크지 않은 경우 RWD를 외부 대조군으로 활용한 임상시험 결과가 큰 도움이 될 것이란 분석이다.
아울러 암 또는 희귀질환 치료제는 임상 유효성 평가변수를 입증하기에 충분한 수의 대상자를 모집하기가 어렵거나, 관심 결과 변수를 관찰하기까지 너무 오랜 시간이 필요해 현실적으로 연구 수행이 불가능할 수 있다. 이처럼 조건부 허가를 받은 신약도 완전 허가를 받기 위한 근거 생성 시 레지스트리를 포함한 RWD를 활용할 수 있다.
심평원은 RWD를 '성과기반 급여 관리'에 활용할 방침이다.
국내에 계속 도립되고 있는 고가의약품은 상시험에 대한 한계로 근거의 불확실성이 매우 큰 편이며, 재정 영향 수준이 높다.
이들의 효과 및 재정 관리 차원에서 '환자단위 성과기반 위험분담제'가 도입돼 시행되고 있으나, 점차 늘어날 고가의약품을 고려해 높은 약가와 불확실한 치료 효과를 아우를 수 있는 대책이 요구되고 있다.
공개된 RWD/RWE 활용 성과기반 급여 관리 절차(안)에 따르면, 고가의약품이 등재가 되면 의약품 성과 평가에서 RWD가 수집된다.
RWD는 요양기관이 제출해야 하고, 심평원은 전문가와 협업해 개별 환자의 효과 평가 및 사전승인 약제의 적정성을 살펴본다. 이후 재평가 단계에서는 심평원이 외부전문가와 누적 자료를 분석하고, 필요하다면 급여기준까지 조정할 계획이다. RWD 누적 자료는 약가협상, 시판 후 안전성, 진료지침까지 영향을 줄 수 있다.
RWD 활용은 성과기반 급여 재평가의 필요성 여부를 검토해 치료 효과 및 안전성, 비용효과성, 재정 영향을 리뷰하는 것이 핵심이다.
심평원은 우리나라 환자를 대상으로 한 RWD의 수집과 활용이 점차 중요해질 것이라 바라봤다.
심평원 관계자는 "신뢰할 수 있는 RWD 수집 체계 구축 및 신속한 급여 관리가 앞으로의 과제다. 데이터 기반의 근거 생성이 이뤄지면 급여 관리의 투명성이 강화될 수 있고, 급여 등재 시 불확실성 관리 체계를 도입한다면 고가의약품의 접근성도 향상될 수 있을 것"이라고 말했다.
또 다른 관계자는 "RWD를 활용하는 것에 대해서는 사회적 사회적 합의나 공감대 형성이 필요할 것이다. 그럼에도 고가의약품에 대한 관리 체계가 확립되면 접근성 향상과, 효과와 부작용 검증, 비용효과성에 대한 불확실성 해소까지 긍정적인 결과가 예상된다. 마지막에는 재정 건전성 확보까지 이어질 수 있을 것"이라고 내다봤다.
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