바이오젠 ALS 치료제 '토퍼센' FDA 신속승인

SOD1 유전자 변이 타입에 사용…제품명 '퀄소디'

이정희 기자 (jhlee@medipana.com)2023-04-27 09:28

[메디파나 뉴스 = 이정희 기자] 미국 바이오젠이 개발한 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제 '토퍼센'(tofersen)이 미국 FDA로부터 신속승인을 취득했다.
 
바이오젠은 FDA가 토퍼센을 ALS 환자의 2% 정도에서 나타나는 SOD1 유전자 변이 타입에 사용하도록 승인했다고 발표했다. 제품명은 '퀄소디'(Qalsody).
 
토퍼센은 SOD1에 작용하는 핵산의약품이라는 새로운 타입의 약물로, SOD1 단백질의 생성을 차단한다.

ALS는 운동신경의 장애로 전신의 근육을 서서히 움직일 수 없게 되는 진행성 난치병으로, 원인은 여러가지가 있다. 그동안 신경을 보호하는 약물 등이 미국에서 3종 승인됐지만 유전자에 작용하는 약물은 없었다.

총 108명이 참여한 임상시험에서는 28주 후 진행억제효과를 나타내는 목표를 달성하지 못하고 척수염 등 부작용도 보고됐다. 하지만 ALS의 원인단백질을 줄이는 효과가 나타나 FDA 위원회는 약물로 인한 이익이 위험성을 뛰어넘는다고 판단했다.

FDA는 심각한 질환에 대한 치료기회를 조기에 제공하기 위해 신속승인을 하고 앞으로 유효성을 검증하도록 했다.
 

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