이를 놓고 건강보험심사평가원은 "요양기관의 약제 급여기준에 대한 낮은 이해도 때문"이라고 답변했고, 의료계는 실망감을 감추지 못했다.
최근 건강보험심사평가원 국정감사에서 더불어민주당 강선우 의원은 희귀질환 약제 사전심사제도 중 유독 '솔리리스(에쿨리주맙)'의 aHUS 적응증만 승인율이 낮은 이유에 대해 서면 질의했다.
1992년 시작된 사전심사제도는 의료 행위나 약제 투여 전 적격 환자 여부를 판단하며 투약 지속 여부를 결정한다.
약제의 경우 2007년 면역관용요법을 시작으로 솔리리스주, 스핀라자주, 스트렌식주, 울토미리스주, 졸겐스마주, 크리스비타주 등 7개 약제, 8개 적응증에 사전심사제도가 적용되고 있다.
이 가운데 희귀질환 약제 사전심사제도는 고가 약제의 명확한 사용 기준을 정립하고, 약제 남용을 방지하기 위해 2012년부터 운영되고 있다. 다수의 전문가로 구성된 사전심사분과위원회에서 요양기관 신청 건에 대해 환자 사례별로 요양급여 여부를 치료 전에 결정한다.
지난 10년간 희귀질환 약제이자 연간 3억원 이상 약제에 해당하는 솔리리스, 스핀라자, 울토미리스, 스트렌식, 졸겐스마 등이 이 제도를 통해 건강보험 급여권에 들어올 수 있었다.
지난 10년간 사전심사 통과율
그런데 학계의 분석에 따르면 지난 10년간 약제 별, 적응증 별로 최초 투여에 대한 사전심사 통과율이 20%대부터 100%에 이르기까지 매우 상이한 것으로 나타났다.
실제로 울토미리스(77.8%), 스트렌식(100%) 등 약제는 높은 승인율을 보인 반면, aHUS에 솔리리스를 사용하고자 하는 경우 최초 심사 승인율은 21.6%에 그쳤다.
더 구체적으로 살펴보면 솔리리스의 aHUS 사전심사 신규 신청('18~'22년)은 총 47기관에 251건이 신청됐지만 51건(20.3%)만이 승인됐다.
올해도 1월 3건이 신청됐으나 3건이 불승인, 3월에는 8건 신청 중 7건이 불승인, 4월에는 4건 신청 중 4건이 불승인, 5월 4건 신청 중 3건이 불승인, 6월 5건의 신청 중 5건이 불승인, 7월 6건 신청 중 6개 불승인, 8월 5건 신청 중 5건 불승인이다. 1월부터 8월까지 총 35건의 신규 신청 중 33건이 불승인된 셈이다.
전문가들은 사전심의 승인율이 질환에 따라 크게 차이가 난다면, 처방하는 의사가 약제 사용을 미리 포기해 버리는 경우까지 생길 수 있다고 꼬집었다.
심평원 약제관리실 관계자는 "보건복지부 고시에서는 대상 질환별 급여기준을 각각 정하고 있어 질환별 특성과 기준에 따라 사전심사 승인율에 차이가 있을 수 있다"고 말했다.
솔리리스는 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하기 위한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료에 효능·효과가 있다.
보건복지부 고시에 의하면, 솔리리스 aHUS 치료 대상은 보체 매개성인지에 대한 판단과 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, 이하 TMA)인지에 대한 판단이 무엇보다 중요했다. 이에 명확한 감별과 치료 효과 등을 고려한 투여대상과 제외대상을 명시하고 있다.
솔리리스는 (1) 혈소판수: 해당 요양기관의 정상 하한치 미만 (2) 분열적혈구(schistocytes) (3) 헤모글로빈 < 10g/dL (4) lactate dehydrogenase(LDH): 정상 상한치의 1.5배 이상의 조건을 모두 만족하는 활성형 혈전미세혈관병증(TMA) 환자에게 급여가 된다.
신장 손상과 관련해서는 (1) 기존의 신장 기능이 저하된 환자에서 eGFR 20% 이상 감소 (2) 기존의 신장 기능이 정상인 환자에서 혈청 크레아티닌이 연령 및 성별에 따른 정상 상한치 이상이어야 한다.
더불어 혈장교환또는 혈장주입을 하기 이전의 혈액 샘플에서 ADAMTS- 13 활성이 10% 이상이어야 한다. 단, ADAMTS-13 활성 결과 확인 전 혈소판 수 30×109/L 이상 및 혈청 크레아티닌 150μmol/L(또는 1.7㎎/㎗) 이상인 경우에는 사전신청서 제출 후 투여 가능하며, ADAMTS-13 활성 결과 10% 미만인 경우 이후 투여 분부터는 불인정한다.
마지막으로 대변 STEC(Shiga toxin-producing E.Coli) 결과가 음성이라는 조건에 충족해야 한다.
급여 제외 기준은 가) Shiga toxin으로 인한 용혈성 요독 증후군 나) 활동성 악성종양 다) 활동성 HIV 감염 라) 이식(단, 신장이식의 경우는 예외로 함) 마) 약물(항암제, 면역억제제, 퀴닌, 고용량의 칼시뉴린 저해제, 항혈소판제제, sirolimus, anti-VEGF agents 등) 바) 자가면역질환으로 인한 혈관염 또는 감염 사) 섬유소 혈전증(파종성혈관내응고증, 헤파린으로 인한 혈소판감소증, 헬프증후군(HELLP: Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets), 발작성야간혈색소뇨증, 파국적 항인지질 증후군(Catastrophic Antiphospholipid Syndrome)) 아) 패혈증 자) 기타 이차성 용혈성 요독 증후군 등과 같은 원인으로 인한 혈전미세혈관병증(TMA) 환자다.
한 눈에 봐도 까다로운 급여기준이다.
심평원은 2022년 솔리리스주 투약을 신청했지만 불승인된 55건의 사유를 공개하기도 했다. 투여대상 조건에 부적합해 불승인된 사례가 4건, 투여 대상에도 맞지 않고 제외기준에도 해당돼 불승인된 사례가 29건, 제외기준에 해당돼 불승인된 사례가 22건이었다.
심평원은 요양기관에서 급여기준에 대한 이해도가 낮은 탓이라고 설명했다.
약제관리실 관계자는 "aHUS에 대한 승인율이 낮은 이유는 전문가로 구성된 사전심사분과위원회를 통해 도움받고자 신청하는 경우와 급여기준에 대한 이해가 부족한 상태에서 신청하는 경우 등이 다수 포함돼 있는 것으로 파악하고 있다"며 "요양기관에서는 환자의 진료기록을 토대로 급여기준에서의 투여대상 조건과 제외기준을 명확히 판단해 승인 신청을 해야 한다"고 말했다.
그동안 임상 현장을 비롯 의료계에서는 해외에 비해 국내 aHUS의 급여기준이 까다롭다며 TMA의 충족 요건을 완화해 달라고 요청해 왔다.
심평원은 대한신장학회 등 관련 학회 전문가 등을 포함한 자문회의를 진행했다.
하지만 결과는 긍정적이지 못했다.
약제관리실 관계자는 "고시를 변경할 만한 새로운 임상 근거 등이 생성되지 않았고, 사전심사분과위원회에서 의학적 판단이 필요한 경우에는 개별 환자의 종합적인 상황을 고려해 심사하고 있으므로 현행 유지하는 것으로 결정된 바 있다"고 말했다.
지금까지 심평원은 aHUS의 재투여 기준을 일부 손봤을 뿐 사전승인 시 의학적 판단이 필요한 사항은 위원회 결정에 따르고 있다.
솔리리스주 사전심사분과위원회는 총 11명으로 상근 위원 4명과 비상근 위원 7명으로 구성돼 있다. 약제의 기전과 질환의 특성 등을 고려한 전문의학적 판단을 할 수 있도록 신장내과, 소아신장, 약학 등의 전문가가 참여한다.
심평원은 2023년에 이미 신장 분야의 비상근 위원을 추가로 보강해 운영 중에 있다는 입장이다.
약제관리실 관계자는 "앞으로도 사전심사제도의 적정한 운영으로 꼭 필요한 희귀질환자에게 고가의 신약 제공을 통한 치료 기회가 보장이 될 수 있도록 노력하고, 향후 급여기준 확대에 대한 근거 등이 새롭게 추가돼 요청이 있는 경우 확대 여부 등을 충실히 검토하도록 하겠다"고 말했다.
이러한 심평원의 태도에 의료계는 실망스럽다는 반응이다.
심평원이 사전심사제도에 관한 유관 학회의 의견수렴 설문조사(2022년)를 진행한 결과, 사전심사제는 대상 약제 선정 기준이 명시돼 있지 않으며 적용 여부를 논의하는 전문위원회 위원 구성이 달라 판단이 달라질 개연성이 있다는 의견이 제기된 바 있다. 또한 사전심사제 전문위원의 선정 기준이나 명단도 공개돼 있지 않았다.
해당 보고서에서는 사전 승인에 있어 전문심사는 필요하나 객관적 판단 기준이 마련돼 있지 않은 상태로 기준이나 판단이 주관적이거나 급여 조건 해석에 이견이 있을 수 있는 경우, 사례별 세부 평가가 필요한 경우 등에 대해서는 전문 위원의 논의 결정에 따르도록 제언하고 있다.
보고서는 사전심사제 운영 기간 동안 축적된 자료를 기반으로 관련 급여기준 개선 작업이 진행돼야 한다고 언급하고 있으나, 아직 개선된 사항은 없다.
한 의료계 관계자는 "사전심사는 신청 절차가 복잡하고 진행 상황이나 불승인 시 사유에 대한 충분한 설명이 부족하다. 월 1회 혹은 월 2회로 정해진 사전심사 회의 일정으로 인해 환자가 적절한 치료 시기를 놓치는 경우가 발생하므로 탄력적 운용이 필요하다"고 말했다.
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